天圣醫(yī)藥經濟信息2019年第14期

時間：2019-01-22

2019年第14期（總第285期） 2019年1月22日

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【宏觀經濟】IMF再度下調全球增速預測 中國增長預期不變

【藥監(jiān)執(zhí)法】藥監(jiān)局：強化疫苗批簽發(fā)管理 加大生產企業(yè)檢查力度

【醫(yī)藥新政】國家衛(wèi)健委發(fā)文：將開展基藥制度綜合試點

【科研前沿】基因療法能夠促進神經元再生

【重點新藥】小野制藥Demser獲批 改善嗜鉻細胞瘤患者兒茶酚胺過量分泌

【藥企動態(tài)】

創(chuàng)新驅動—恒瑞抗腫瘤創(chuàng)新藥即將爆發(fā)

康泰生物13價肺炎疫苗揭盲完成 進展順利

 

【宏觀經濟】

IMF再度下調全球增速預測 中國增長預期不變

國際貨幣基金組織(IMF)1月21日發(fā)布最新《全球經濟展望》(WEO)，以“全球擴張趨弱”為題，分別下調2019、2020年全球經濟增速預期0.2和0.1個百分點至3.5%和3.6%，這也是繼去年10月IMF兩年內首次調降全球經濟增長預期之后的再度下調。

IMF維持對美國2019、2020年2.5%和1.8%的增速預期不變，下調歐元區(qū)2019年經濟增速預期0.3個百分點至1.6%；

此外，IMF下調新興市場經濟增速預期，維持對中國今明兩年增長6.2%的預測。

融資環(huán)境收緊、貿易不確定性、英國“硬脫歐”等風險等都被認為是經濟下行的觸發(fā)因素。

全球經濟擴張勢頭放緩

除了貿易不確定性之外，IMF認為還有諸多因素可能觸發(fā)全球經濟下行。尤其是隨著美聯(lián)儲不斷加息、歐洲央行退出QE(量化寬松)購債計劃，融資環(huán)境已經從去年秋季以來收緊，且公私部門的債務處于相當高水平。同時，下行風險也包括了英國“無協(xié)議脫歐”等。

新興市場動能繼續(xù)放緩

去年，新興市場的股、債、匯市遭遇“三殺”， 2018年三季度開始遭遇凈資本外流。IMF也預計，2019年新興及發(fā)展中亞洲國家的經濟增速將放緩0.2個百分點至6.3%。

中國財政政策加碼

IMF認為中國經濟仍面臨下行壓力，但中國政府也已采取各項政策應對。IMF仍維持對中國今明兩年經濟增長6.2%的預期。

摩根士丹利預測，今年政策制定者將以財政刺激為主，有望進一步減稅、降負，同時擴大赤字率，并提升地方政府專項債券的發(fā)行額度。

（天圣醫(yī)藥經濟信息中心據(jù)第一財經整理）

【藥監(jiān)執(zhí)法】

藥監(jiān)局：強化疫苗批簽發(fā)管理 加大生產企業(yè)檢查力度

1月17日至18日，全國藥品注冊管理和上市后監(jiān)管工作會議在京召開。會議明確了2019年藥品上市后監(jiān)管的重點任務，包括強化疫苗監(jiān)管，強化疫苗批簽發(fā)管理，加大對疫苗生產企業(yè)檢查力度，掛牌督辦疫苗違法案件；強化藥品抽檢和不良反應監(jiān)測，強化網絡售藥監(jiān)管，強化對高風險品種監(jiān)管等。

會議總結了2018年藥品注冊管理和上市后監(jiān)管工作，部署了2019年工作任務。國家藥品監(jiān)督管理局黨組書記李利聽取了會議情況匯報并提出要求，強調要深入研究當前藥品監(jiān)管工作面臨的形勢和任務，部署落實好2019年重點工作。

會議就2019年藥品注冊管理重點工作進行了部署：完善藥品注冊法規(guī)標準體系，加快推進《藥品注冊管理辦法》等一系列規(guī)章制度的制修訂，繼續(xù)推進《中國藥典》(2020年版)編制工作；深化藥品審評審批制度改革，完善藥品臨床試驗默示許可，進一步提高藥物臨床試驗管理能力和藥物臨床研究水平；全力推進仿制藥一致性評價，堅持標準不降低，進一步完善相關評價要求和指導原則，在保障藥品可及性的基礎上，分類推進；加強藥物研制環(huán)節(jié)監(jiān)管，完善藥品注冊現(xiàn)場檢查管理，強化審評與檢查檢驗工作的有機銜接，嚴厲打擊數(shù)據(jù)造假，確保藥物研究的真實性。

會議同時明確了2019年藥品上市后監(jiān)管的重點任務：結合《藥品管理法》修正案的頒布實施，推進藥品生產、流通、抽查檢驗、不良反應監(jiān)測等一系列監(jiān)督管理辦法的制修訂；明確監(jiān)管事權、細化監(jiān)管流程、突出監(jiān)管協(xié)作，探索建立藥品全生命周期監(jiān)管工作機制；強化疫苗監(jiān)管，推動職業(yè)化藥品檢查員隊伍建設，強化疫苗批簽發(fā)管理，加大對疫苗生產企業(yè)檢查力度，掛牌督辦疫苗違法案件；強化藥品抽檢和不良反應監(jiān)測，強化網絡售藥監(jiān)管，強化對高風險品種監(jiān)管；推進信息化追溯體系建設，提升監(jiān)管效率；融合檢查和稽查工作，建立協(xié)調聯(lián)動機制，用好行刑銜接，嚴懲重處違法行為。

（天圣醫(yī)藥經濟信息中心據(jù)中國新聞網整理）

【醫(yī)藥新政】

國家衛(wèi)健委發(fā)文：將開展基藥制度綜合試點

1月17日，國家衛(wèi)健委、國家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合發(fā)布了《關于進一步加強公立醫(yī)療機構基本藥物配備使用管理的通知》國衛(wèi)藥政發(fā)〔2019〕1號。

國家基本藥物目錄是各級醫(yī)療衛(wèi)生機構配備使用藥品的依據(jù)，基本藥物配備使用是實施國家基本藥物制度的核心環(huán)節(jié)。

按照基本藥物“突出基本、防治必需、保障供應、優(yōu)先使用、保證質量、降低負擔”功能定位，公立醫(yī)療機構制訂藥品處方集和用藥目錄時，應當首選國家基本藥物。

以省（區(qū)、市）為單位增補非目錄藥品是國家基本藥物制度實施初期的階段性措施，2018年版國家基本藥物目錄公布后，各地原則上不再增補藥品。

少數(shù)民族地區(qū)可根據(jù)需要，以?。▍^(qū)）為單位增補少量民族藥，但應當經過充分論證和嚴格程序，并嚴控品種數(shù)量。鼓勵其他醫(yī)療機構配備使用基本藥物。

省級衛(wèi)生健康行政部門結合地方實際和公立醫(yī)療機構功能和診療范圍，合理確定國家基本藥物在公立醫(yī)療機構藥品配備品種、金額的要求并加強考核。

在臨床藥物治療過程中，使用同類藥品時，在保證藥效前提下應當優(yōu)先選用國家基本藥物。

公立醫(yī)療機構應當科學設置臨床科室基本藥物使用指標，基本藥物使用金額比例及處方比例應當逐年提高。

以基本藥物為重點，優(yōu)先考慮兒童用藥、心血管病用藥和抗腫瘤用藥等重大疾病用藥，編制工作方案，建立評價基地，開展臨床綜合評價，推動形成綜合評價結果產出的關聯(lián)應用機制。

省級衛(wèi)生健康行政部門要組織制訂綜合試點工作方案，以市為單位開展基本藥物制度綜合試點。

協(xié)調相關部門完善采購供應、醫(yī)保支付等相關環(huán)節(jié)政策，重點圍繞基本藥物配備使用、上下級醫(yī)療機構用藥銜接、藥品使用監(jiān)測、短缺藥品監(jiān)測預警與應對、藥品臨床綜合評價、降低慢性病用藥負擔等內容，整體推進基本藥物制度建設，形成可復制可推廣的經驗。國家將選擇部分市進行試點。

（天圣醫(yī)藥經濟信息中心據(jù)國家衛(wèi)健委整理）

【科研前沿】

基因療法能夠促進神經元再生

來自荷蘭神經科學研究所（NIN）和萊頓大學醫(yī)學中心（LUMC）的研究人員表明，使用基因療法治療可以在神經損傷后更快恢復。通過將手術修復程序與基因治療相結合，首次刺激了神經細胞的存活和長距離神經纖維的再生。

在出生或交通事故發(fā)生后，頸部的神經可能會從脊髓中被撕裂。結果，這些患者失去了手臂功能，并且無法進行日?；顒印Ｄ壳?，手術修復是患有這種神經損傷的患者唯一可用的治療方法。手術后，神經纖維在到達肌肉和神經細胞之前必須橋接數(shù)厘米，新纖維需要再生的神經細胞大量丟失。大多數(shù)再生神經纖維不會到達肌肉。因此手臂功能的恢復令人失望，不完整。

通過將神經外科修復與基因治療相結合，可以挽救許多垂死的神經細胞，并且可以刺激肌肉方向上的神經纖維生長。在這項研究中，研究人員使用可調節(jié)的基因療法，通過使用廣泛使用的抗生素可以打開和關閉生長因子。由于我們能夠在不再需要生長因子的情況下關閉基因治療，新的神經纖維對肌肉的再生得到了顯著改善。

為了克服免疫系統(tǒng)識別和移除基因開關的問題，研究人員開發(fā)了一個隱藏版本，即所謂的“隱形開關”。隱形基因轉換是向神經損傷基因治療發(fā)展邁出的重要一步。隱形開關的使用改善了基因治療，使其更安全。

目前基因治療尚未準備好用于患者。雖然關閉治療基因的能力是向前邁出的一小步，但研究人員仍然在關閉開關時發(fā)現(xiàn)了少量的活性基因。因此，需要進一步研究以優(yōu)化該療法。

（天圣醫(yī)藥經濟信息中心據(jù)生物谷整理）

【重點新藥】

小野制藥Demser獲批 改善嗜鉻細胞瘤患者兒茶酚胺過量分泌

日本藥企小野制藥（Ono Pharmaceutical）近日宣布，Demser（metyrosine，甲基酪氨酸）250mg膠囊已獲日本監(jiān)管機構批準，該藥是一種酪氨酸羥化酶抑制劑，用于嗜鉻細胞瘤（PC）患者，改善兒茶酚胺過量分泌狀況。

嗜鉻細胞瘤（PC）是一種起源于腎上腺髓質或腎上腺外神經節(jié)的神經內分泌腫瘤，日本估計有2920例患者。兒茶酚胺過量分泌可引起多種癥狀，如心動過速、頭痛、心慌、出汗、便秘，以及高血壓。交感神經藥物α-阻滯劑和β-受體阻滯劑，用于控制 血壓和心率，通常情況下已被用于改善這些癥狀。在許多局部浸潤性或轉移性惡性PC患者中，由于手術切除腫瘤并不適用，因此需要長效療法，如放療和化療。兒茶酚胺慢性持續(xù)過量分泌，可能增加引起心血管相關不良事件的風險，如心力衰竭或致命性的心律失常。

Demser可抑制與兒茶酚胺生成相關的酪氨酸羥化酶，極大地減少PC分泌的兒茶酚胺，減輕因兒茶酚胺過量分泌引起的癥狀Demser是一種很有前景的藥物，在接受交感神經藥物無法充分控制癥狀的患者中已被證實可改善疾病癥狀。在日本，Demser在2015年5月被日本衛(wèi)生勞動福利部（MHLW）授予孤兒藥資格。

根據(jù)2013年10月與加拿大制藥公司Valeant Pharmaceuticals International（2018年7月更名為Bausch Health公司）簽訂的授權協(xié)議，小野制藥獲得了Demser在日本的開發(fā)和商業(yè)化獨家權利。在美國，Demser由Bausch Health公司銷售，用于嗜鉻細胞瘤（PC）患者，改善兒茶酚胺過量分泌狀況。

（天圣醫(yī)藥經濟信息中心據(jù)生物谷整理）

【藥企動態(tài)】

創(chuàng)新驅動—恒瑞抗腫瘤創(chuàng)新藥即將爆發(fā)

中國癌癥每年發(fā)病人數(shù)和死亡人數(shù)位居全球第一，但抗腫瘤藥市場在全球的占比卻非常小，17年全球74%的抗腫瘤藥市場主要集中在美國、歐洲五國和日本這些發(fā)達國家，包括中國在內的新興市場只占到10.5%的市場份額，說明我國抗腫瘤藥市場空間還有非常大的發(fā)展空間。

我國的抗腫瘤藥市場產品結構跟發(fā)達國家有很大不同，中藥抗腫瘤藥市場占比高達18.65%，銷售額TOP10的非中藥抗腫瘤藥中，7個都是基礎化療藥物，只有3個是靶向藥物，且已在國內上市多年，國外很多療效突出的靶向免疫藥物直到近兩年才獲批進入國內市場。近年來國家出臺多項政策促進抗腫瘤創(chuàng)新藥在國內的上市和臨床使用，我國抗腫瘤藥市場已進入到結構升級換代的歷史轉折時期。

近3年，國家密集出臺了一系列加速藥品審評審批、提升藥品質量的醫(yī)藥新政來解決藥品供給端問題，對具有明顯臨床優(yōu)勢的抗腫瘤創(chuàng)新藥實行優(yōu)先審評，政策效果非常明顯。一方面CDE批文積壓情況得到了極大的改善，審評效率也大大提升；另一方面國內的創(chuàng)新成果達到歷史高峰，尤其是抗腫瘤創(chuàng)新藥領域。另外醫(yī)保目錄的動態(tài)調整機制也大大降低了新型腫瘤藥物上市后的支付門檻。

抗腫瘤藥是恒瑞最大的產品板塊，17年占公司營業(yè)收入的41.36%，是公司業(yè)績來源的重要方面。公司抗腫瘤藥產品豐富，核心產品銷售穩(wěn)定。恒瑞抗腫瘤創(chuàng)新藥管線全面布局，即將進入爆發(fā)期。PD-1/PD-L1單抗、CDK4/6抑制劑、AR抑制劑和PARP抑制劑是公司未來的重磅產品，預計未來3年內逐步獲批上市。已獲批創(chuàng)新藥阿帕替尼、吡咯替尼、19K有望繼續(xù)擴大市場空間。公司抗腫瘤創(chuàng)新藥阿帕替尼、吡咯替尼、PD-1單抗、PD-L1單抗、AR抑制劑、PARP抑制劑和CDK4/6抑制劑的銷售峰值預計可達150億左右。

（天圣醫(yī)藥經濟信息中心據(jù)張靜含整理）

康泰生物13價肺炎疫苗揭盲完成 進展順利

2019年1月18日，康泰生物發(fā)布公告稱其全資子公司北京民海生物科技有限公司近日獲得中國食品藥品檢定研究院關于13價肺炎球菌結合疫苗Ⅲ期臨床試驗血清抗體檢測結果的通知，民海生物自主研發(fā)的13價肺炎球菌結合疫苗Ⅲ期臨床試驗數(shù)據(jù)完成揭盲工作，進入統(tǒng)計分析與臨床研究總結階段。

肺炎是全世界兒童因感染導致死亡的主要原因。根據(jù)WHO統(tǒng)計，全球每年約1.56億5歲以下兒童發(fā)生肺炎，2015年肺炎造成約92萬名5歲以下兒童死亡，占5歲以下兒童死亡人數(shù)的16%。

在我國，每年約有0.21億5歲以下兒童發(fā)生肺炎。2016年11月，輝瑞的13價肺炎球菌結合疫苗在國內獲批上市，參考中檢院批簽發(fā)數(shù)據(jù)，2017年13價肺炎結合疫苗在國內批簽發(fā)僅71.5萬支，2018年批簽發(fā)量為290萬支，目前我國13價肺炎結合疫苗市場處于嚴重缺貨階段。從國內申報企業(yè)進度來看，申報企業(yè)僅6家，競爭格局良好，目前進度最快的是沃森生物，現(xiàn)處于發(fā)補階段?？堤┥铿F(xiàn)已完成三期臨床揭盲，參考沃森生物的時間進度，預計公司3到6個月能完成報產工作，有望在2020年獲批上市。

2017年我國新出生人口約1728萬人，假設13價肺炎疫苗在農村新生兒中接種率為20%，在城鎮(zhèn)新生兒中接種率為40%，通過加權平均得到理論的新生兒接種人數(shù)為547.8萬人，13價肺炎疫苗的年需求量在2191.2萬支。假設國內13價肺炎疫苗以400元/支的價格銷售，理論上的市場空間約為87.65億元，康泰生物預計作為第二家13價肺炎疫苗獲批上市的生產企業(yè)，按照10%-30%的市場占有率計算，上市初期將為公司帶來8.76-26.29億元的銷售收入。

（天圣醫(yī)藥經濟信息中心據(jù)張靜含整理）