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時(shí)間:2019-01-11
2019年第7期(總第278期) 2019年1月11日
目 錄
【宏觀經(jīng)濟(jì)】全球經(jīng)濟(jì)下行風(fēng)險(xiǎn)加大 期待政策轉(zhuǎn)向
【醫(yī)藥新政】國(guó)家衛(wèi)健委:談判抗癌藥使用超60萬(wàn)盒 患者用藥負(fù)擔(dān)持續(xù)減輕
【醫(yī)療新政】四川:深化審評(píng)審批體制改革 鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新
【科研前沿】遺傳因素或會(huì)影響維生素E對(duì)癌癥風(fēng)險(xiǎn)的效應(yīng)
【重點(diǎn)新藥】安進(jìn)創(chuàng)新骨質(zhì)疏松藥全球首獲批 顯著降低骨折風(fēng)險(xiǎn)
【藥企動(dòng)態(tài)】
普利制藥:業(yè)績(jī)快速增長(zhǎng)符合預(yù)期 2019年期待新品種放量
藍(lán)鳥(niǎo)生物公布全球首個(gè)基因療法5年支付方案
【宏觀經(jīng)濟(jì)】
全球經(jīng)濟(jì)下行風(fēng)險(xiǎn)加大 期待政策轉(zhuǎn)向
世界銀行日前發(fā)布最新一期《全球經(jīng)濟(jì)展望》報(bào)告,下調(diào)了2019年和2020年的全球經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)預(yù)期。發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體下行風(fēng)險(xiǎn)似乎更大。
報(bào)告下調(diào)了發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體2019年和2020年的經(jīng)濟(jì)增速預(yù)期,新興市場(chǎng)和發(fā)展中經(jīng)濟(jì)體2019年經(jīng)濟(jì)增速則與2018年持平,2020年將上升0.3%。
原因是貿(mào)易緊張局勢(shì)、金融市場(chǎng)動(dòng)蕩和一些新興市場(chǎng)遭遇貨幣挑戰(zhàn)等一系列問(wèn)題不斷惡化。
美國(guó)挑起貿(mào)易爭(zhēng)端的負(fù)面效應(yīng)正在釋放。在關(guān)稅和加息雙重作用下,不少投資者對(duì)美國(guó)經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)的信心出現(xiàn)動(dòng)搖。
中美經(jīng)貿(mào)摩擦給世界其他經(jīng)濟(jì)體帶來(lái)的影響也開(kāi)始顯現(xiàn)。作為歐洲經(jīng)濟(jì)的火車(chē)頭,德國(guó)經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)已連續(xù)保持了9年,但經(jīng)貿(mào)摩擦也有可能讓德國(guó)經(jīng)濟(jì)“踩剎車(chē)”。德國(guó)聯(lián)邦統(tǒng)計(jì)局?jǐn)?shù)據(jù)顯示,2018年11月份工業(yè)訂單下滑1%,降幅遠(yuǎn)大于預(yù)估的0.4%,這一消息引發(fā)外界對(duì)德國(guó)經(jīng)濟(jì)失速的擔(dān)憂。
前景仍有可能改善,美聯(lián)儲(chǔ)更趨向平穩(wěn)的政策將給市場(chǎng)帶來(lái)穩(wěn)定預(yù)期。一些打壓全球經(jīng)濟(jì)活動(dòng)的貿(mào)易糾紛也有望得到解決。如果經(jīng)濟(jì)企穩(wěn)且貿(mào)易戰(zhàn)消退,經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)的抗風(fēng)險(xiǎn)能力將提高。
(天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)整理)
1月10日,國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)在北京召開(kāi)新聞發(fā)布會(huì),我國(guó)已使用經(jīng)國(guó)家談判的抗癌藥物超過(guò)60萬(wàn)盒,癌癥患者的用藥負(fù)擔(dān)進(jìn)一步減輕。
癌癥是威脅我國(guó)人民健康的主要“殺手”之一,但在使用抗癌藥方面,我國(guó)仍較為落后。由于國(guó)外抗癌藥研發(fā)日新月異,我國(guó)仿制藥的速度遠(yuǎn)遠(yuǎn)不及國(guó)外新藥研發(fā)速度,我國(guó)尚缺乏有效治療癌癥的創(chuàng)新藥和好藥,國(guó)外新藥進(jìn)入我國(guó)市場(chǎng)需要較長(zhǎng)的“滯留”周期等諸多原因,導(dǎo)致國(guó)內(nèi)抗癌藥“灰色產(chǎn)業(yè)鏈”盛行,患者不得不花費(fèi)高價(jià)以換取抗癌藥。隨著對(duì)抗癌藥需求的日益增加,患者普遍希望在能力范圍內(nèi)用上有效的抗癌藥物。
事實(shí)上,2018年10月,阿扎胞苷等17種抗癌藥納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2017年版)》。這17種藥品均為臨床必需、療效確切、參保人員需求迫切的腫瘤治療藥品,涉及非小細(xì)胞肺癌、腎癌、結(jié)直腸癌、淋巴瘤等多個(gè)癌種。
為了確保醫(yī)院能夠引進(jìn)抗癌藥、患者能夠用得上這些抗癌藥,國(guó)家衛(wèi)健委按照要求研究相關(guān)措施,制定了一系列措施促進(jìn)抗癌藥降價(jià)保供進(jìn)醫(yī)院。第一,把臨床急需的癌癥防治用藥納入國(guó)家基本用藥目錄,以?xún)?yōu)先配備使用癌癥防治藥品需求為導(dǎo)向,2018版國(guó)家基本藥物目錄增加了12種抗腫瘤新藥和丙肝的治療藥物。第二,研究制定一系列癌癥治療的臨床路徑和用藥指南,明確了對(duì)新型抗腫瘤藥物在病理、特護(hù)用藥等方面的指導(dǎo)要求。第三,多部門(mén)研究完善抗癌藥物配備使用的管理政策。
在醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用方面,國(guó)家衛(wèi)健委對(duì)供應(yīng)保障和合理使用藥物提出了要求。2018年10月,國(guó)家衛(wèi)健委下發(fā)《關(guān)于做好17種國(guó)家醫(yī)保談判抗癌藥配備使用工作的通知》,要求有登記腫瘤科的三級(jí)綜合醫(yī)院和各級(jí)腫瘤專(zhuān)科醫(yī)院,根據(jù)臨床需求及時(shí)配備談判藥品,而且要求每周要報(bào)送采購(gòu)和使用進(jìn)展。
截至1月3日,全國(guó)31個(gè)省份和新疆生產(chǎn)建設(shè)兵團(tuán)共1386家醫(yī)院,絕大部分都根據(jù)需要采購(gòu)了談判的抗癌藥,已經(jīng)使用了60多萬(wàn)盒,減輕了癌癥患者的用藥負(fù)擔(dān)。
未來(lái)國(guó)家衛(wèi)健委將堅(jiān)持以人民健康為主心,繼續(xù)指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)加強(qiáng)談判藥物配備,并且通過(guò)落實(shí)各類(lèi)腫瘤診療指南和臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則以及醫(yī)囑審核和綜合點(diǎn)評(píng)等要求,來(lái)提高合理用藥和腫瘤診療質(zhì)量。
(天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)-中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)整理)
近日,四川省委辦公廳、省政府辦公廳印發(fā)了《關(guān)于深化審評(píng)審批體制改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的實(shí)施意見(jiàn)》,推動(dòng)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展,切實(shí)保障人民群眾用藥、用醫(yī)療器械安全有效。
《意見(jiàn)》指出,各地、各有關(guān)部門(mén)要充分認(rèn)識(shí)深化審評(píng)審批制度改革、鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的重要性必要性,高度重視藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批改革和創(chuàng)新工作,依法履職,抓好任務(wù)落實(shí),把好從實(shí)驗(yàn)室到醫(yī)院的每一道關(guān)口。
明確多項(xiàng)重要工作任務(wù),提出要推進(jìn)臨床試驗(yàn)管理改革,增加藥物、醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)數(shù)量,加快建設(shè)國(guó)際先進(jìn)、國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu),鼓勵(lì)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)積極參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)、對(duì)接國(guó)際規(guī)則。
加快創(chuàng)新藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批,建立以審評(píng)為主導(dǎo)、檢查檢驗(yàn)為支撐的技術(shù)審評(píng)體系,建立創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審評(píng)審批通道,對(duì)獲得國(guó)家、省藥監(jiān)部門(mén)認(rèn)定的創(chuàng)新醫(yī)療器械、臨床急需醫(yī)療器械,給予優(yōu)先審評(píng)審批。要提升仿制藥質(zhì)量和療效,加強(qiáng)仿制藥技術(shù)攻關(guān),加大對(duì)仿制藥原輔料、處方和工藝的研究,實(shí)現(xiàn)仿制藥質(zhì)量和療效與原研藥一致,此外,要建立覆蓋仿制藥全生命周期的質(zhì)量管理和追溯制度,加強(qiáng)研發(fā)、生產(chǎn)、流通及使用過(guò)程中的監(jiān)督檢查,加強(qiáng)不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)和抽樣檢驗(yàn)。
落實(shí)上市許可持有人的主體責(zé)任,上市許可持有人對(duì)藥品醫(yī)療器械研究開(kāi)發(fā)、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)制造、銷(xiāo)售配送、不良反應(yīng)和不良事件報(bào)告等承擔(dān)全部法律責(zé)任。要完善藥品醫(yī)療器械檔案,建立省內(nèi)藥品醫(yī)療器械檔案,公開(kāi)限制類(lèi)、鼓勵(lì)類(lèi)藥品醫(yī)療器械目錄,引導(dǎo)創(chuàng)仿者有序申請(qǐng),科學(xué)合理制定研發(fā)和申報(bào)計(jì)劃。要健全審評(píng)質(zhì)量控制體系,組建專(zhuān)業(yè)的藥品醫(yī)療器械審評(píng)團(tuán)隊(duì),加強(qiáng)藥品醫(yī)療器械質(zhì)量安全的風(fēng)險(xiǎn)研判,嚴(yán)格高風(fēng)險(xiǎn)藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批。要全面落實(shí)監(jiān)督檢查責(zé)任,加大飛行檢查力度,對(duì)檢查發(fā)現(xiàn)的問(wèn)題和隱患,應(yīng)依法依規(guī)嚴(yán)肅查處并及時(shí)采取風(fēng)險(xiǎn)控制措施,及時(shí)向社會(huì)公開(kāi)檢查和處罰結(jié)果,同時(shí)建立打假溯源機(jī)制,為假藥的追蹤溯源提供線索。
明確系列保障措施,強(qiáng)調(diào)要加強(qiáng)部門(mén)協(xié)作,其中,省藥監(jiān)局要發(fā)揮牽頭作用,抓好改革創(chuàng)新具體實(shí)施,協(xié)調(diào)推進(jìn)任務(wù)落實(shí)。要加強(qiáng)能力建設(shè),推動(dòng)落實(shí)藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批的機(jī)構(gòu)、人員和經(jīng)費(fèi),充實(shí)技術(shù)審評(píng)力量,同時(shí)要加快建成一流的省級(jí)醫(yī)療器械審評(píng)檢查機(jī)構(gòu),積極爭(zhēng)取將藥品醫(yī)療器械審評(píng)檢查納入政府購(gòu)買(mǎi)服務(wù)范圍,提供規(guī)范高效審評(píng)服務(wù)。
(天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)四川日?qǐng)?bào)整理)
近日,來(lái)自布萊根婦女醫(yī)院的科學(xué)家們通過(guò)研究發(fā)現(xiàn),遺傳變異或會(huì)影響維生素補(bǔ)充劑給機(jī)體帶來(lái)的效應(yīng),影響人群的患病風(fēng)險(xiǎn)。
研究者通過(guò)研究調(diào)查攝入維生素E補(bǔ)充劑是否會(huì)影響個(gè)體的患癌風(fēng)險(xiǎn),他們發(fā)現(xiàn),基因COMT(兒茶酚-o-甲基轉(zhuǎn)移酶)的遺傳變異或會(huì)影響維生素E增加或降低個(gè)體的患癌風(fēng)險(xiǎn)。研究者Kathryn Hall博士表示,觀察性研究發(fā)現(xiàn),攝入維生素E會(huì)給機(jī)體帶來(lái)效益,而且對(duì)動(dòng)物模型進(jìn)行研究也能觀察到維生素E所帶來(lái)的保護(hù)性效應(yīng),然而當(dāng)進(jìn)行安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)時(shí),研究者卻并未發(fā)現(xiàn)維生素E的效應(yīng);也就是說(shuō)維生素E壓根兒沒(méi)有發(fā)揮作用,不同的結(jié)果或許與個(gè)體機(jī)體的遺傳變異直接相關(guān)。
多種通路或能將COMT與機(jī)體加工維生素E的方式相關(guān)聯(lián)起來(lái),此前研究者發(fā)現(xiàn),COMT的遺傳差異或能修飾維生素E對(duì)個(gè)體心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)的效應(yīng)。最廣泛研究的三種COMT突變體包括:met/met, val/met和val/勝利al,相比攜帶met/met的個(gè)體而言,攜帶val/勝利al的個(gè)體機(jī)體COMT的酶活性是前者的3-4倍。
研究者對(duì)臨床試驗(yàn)中女性人群的癌癥發(fā)病率進(jìn)行了分析,他們發(fā)現(xiàn),在研究期間,對(duì)于服用維生素E并攜帶met/met突變的個(gè)體而言,其總的患癌風(fēng)險(xiǎn)率會(huì)明顯下降14%左右,而攜帶val/勝利al的個(gè)體患癌的風(fēng)險(xiǎn)則會(huì)增加15%。隨后研究者通過(guò)進(jìn)行第二組研究證實(shí)了上述研究結(jié)果。
這項(xiàng)研究中,研究人員還分析了參與者癌癥亞型的發(fā)生率,比如乳腺癌、肺癌、子宮癌和結(jié)直腸癌等,結(jié)果再總的癌癥發(fā)生率上發(fā)現(xiàn)了類(lèi)似的趨勢(shì)。最后研究者Hall說(shuō)道,目前我們很難發(fā)現(xiàn)明顯的基因-藥物互作關(guān)系,后期我們還需要進(jìn)行更為深入的研究來(lái)闡明哪一類(lèi)癌癥會(huì)受到明顯影響,并闡明其中所涉及的分子機(jī)制。
(天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)生物谷整理)
近日,安進(jìn)(Amgen)和優(yōu)時(shí)比(UCB)宣布,其聯(lián)合開(kāi)發(fā)的用于治療高骨折風(fēng)險(xiǎn)的骨質(zhì)疏松癥新藥Evenity(romosozumab),已獲得日本厚生勞動(dòng)省頒發(fā)的上市許可。值得一提的是,這是Evenity在全球獲得的首個(gè)上市許可。目前FDA和EMA(歐洲藥品管理局)也正在審核Evenity的上市申請(qǐng)。Evenity在日本的開(kāi)發(fā)由Amgen Astellas BioPharma(AABP)領(lǐng)導(dǎo)。AABP是Amgen與安斯泰來(lái)(Astellas Pharma)創(chuàng)建的合資企業(yè),總部位于東京。
骨質(zhì)疏松癥是一種由骨骼密度和質(zhì)量下降引起的疾病。人體的骨頭是不斷變化的活組織。名為“骨重建”的過(guò)程為:破骨細(xì)胞溶解骨基質(zhì),而成骨細(xì)胞則能積累骨基質(zhì)。對(duì)于骨質(zhì)疏松癥患者來(lái)說(shuō),骨質(zhì)溶解流失超過(guò)了新骨生長(zhǎng)的速度,導(dǎo)致骨骼變得多孔脆弱,進(jìn)而發(fā)生骨折的風(fēng)險(xiǎn)大大增加。
Evenity是一款單抗藥物,可抑制骨硬化蛋白(sclerostin)的活性,從而同時(shí)加速骨形成并減少骨吸收。骨硬化蛋白是一種分泌性糖蛋白。體內(nèi)研究證明,骨硬化蛋白特異性地表達(dá)于骨細(xì)胞(osteocyte)中,并抑制成骨細(xì)胞的骨形成。通過(guò)拮抗骨硬化蛋白可以緩解骨質(zhì)疏松的癥狀,這為臨床治療骨質(zhì)疏松等疾病提供了新思路與新方法。
此次批準(zhǔn)是基于3項(xiàng)關(guān)鍵臨床3期試驗(yàn)的結(jié)果上做出的。FRAME是一項(xiàng)多中心、國(guó)際性、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組研究試驗(yàn),在7180名絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松癥女性患者中開(kāi)展?;颊唠S機(jī)分配接受Evenity(210 mg)或安慰劑治療12個(gè)月,隨后接受為期12個(gè)月的denosumab(地諾單抗)治療。地諾單抗是安進(jìn)已上市的一款骨質(zhì)疏松癥藥物。FRAME試驗(yàn)旨在評(píng)估,分別在12個(gè)月和24個(gè)月時(shí),Evenity對(duì)降低新發(fā)椎體骨折風(fēng)險(xiǎn)的有效性以及安全性。
(天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德整理)
【藥企動(dòng)態(tài)】
普利制藥發(fā)布2018年度業(yè)績(jī)預(yù)告,預(yù)計(jì)實(shí)現(xiàn)歸母凈利潤(rùn)1.67-1.82億元,同比增長(zhǎng)70%-85%。
2018年公司預(yù)計(jì)實(shí)現(xiàn)歸母凈利潤(rùn)1.67-182億元,同比增長(zhǎng)70%-85%,其中非經(jīng)常性損益1242萬(wàn)元,基本與2017年相近,主業(yè)增長(zhǎng)強(qiáng)勁。單季度來(lái)看,Q4實(shí)現(xiàn)凈利潤(rùn)4662-6138萬(wàn)元,同比增長(zhǎng)23.06%-97.33%。我們預(yù)計(jì)全年的業(yè)績(jī)高增長(zhǎng)主要得益于現(xiàn)有國(guó)內(nèi)口服制劑快速增長(zhǎng),注射劑新品種阿奇霉素、更昔洛韋鈉等開(kāi)始放量。海外市場(chǎng)方面,由于較多產(chǎn)品于2018年下半年在美國(guó)獲批,目前尚未開(kāi)始大量貢獻(xiàn)業(yè)績(jī)。我們預(yù)計(jì),憑借已經(jīng)獲批的注射劑產(chǎn)品,以及未來(lái)持續(xù)的產(chǎn)品獲批,2019年海外市場(chǎng)有望發(fā)力,而國(guó)內(nèi)經(jīng)過(guò)一年的市場(chǎng)導(dǎo)入,2019年有望加速放量。
公司制劑出口差異化定位注射劑市場(chǎng),且與美國(guó)核心分銷(xiāo)商建立長(zhǎng)期良好的深度合作關(guān)系;2018年以來(lái),產(chǎn)品獲批明顯加速,左乙拉西坦、阿奇霉素、更昔洛韋鈉和伏立康唑4個(gè)品種先后在美獲批。后續(xù)包括依替巴肽、比伐盧定、硝普鈉、萬(wàn)古霉素等注射劑品種均已提上日程,預(yù)計(jì)2019年有5個(gè)左右產(chǎn)品在美獲批,未來(lái)2-3年將有數(shù)十個(gè)產(chǎn)品在歐美上市。國(guó)內(nèi)方面,一致性評(píng)價(jià)的“轉(zhuǎn)報(bào)”路徑已非常明確,注射用阿奇霉素和更昔洛韋鈉憑借歐美官方認(rèn)證納入優(yōu)先審評(píng),并快速在國(guó)內(nèi)獲批上市。后續(xù)大量品種將以相同的方式實(shí)現(xiàn)國(guó)內(nèi)國(guó)外同步上市,雙線發(fā)力值得期。
(天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)中泰證券 江琦,祝嘉琦整理)
日前,Bluebird Bio(藍(lán)鳥(niǎo)生物)公布了旗下即將獲批的LentiGlobin基因療法的預(yù)期定價(jià),藥物價(jià)格或?qū)⒏哌_(dá)210萬(wàn)美元。
位于美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市的藍(lán)鳥(niǎo)生物公司擁有的LentiGlobin是一種基因治療方法,用于輸血依賴(lài)性β地中海貧血(TDT)。TDT也稱(chēng)為重型β型地中海貧血癥,是一種遺傳性血液疾病。如果沒(méi)有得到及時(shí)治療,患者在生命的最初幾年就可能死亡。盡管對(duì)疾病的常規(guī)管控取得了進(jìn)展,包括終生頻繁輸血和鐵螯合療法,但仍存在重大的醫(yī)療需求未得到滿足。TDT患者需要定期輸血以維持血紅蛋白(Hb)的存活。不幸的是,長(zhǎng)期輸血會(huì)導(dǎo)致患者體內(nèi)鐵超負(fù)荷的風(fēng)險(xiǎn),這可能導(dǎo)致多器官損害和縮短預(yù)期壽命。
LentiGlobin則有望有效填補(bǔ)這一臨床需求。這一基因療法能夠在患者的造血干細(xì)胞中表達(dá)健康的血紅蛋白,因而可以被用于治療β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞貧血癥(SCD)。
此前,LentiGlobin已獲得美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局(EMA)頒發(fā)的孤兒藥資格,用于治療β地中海貧血和SCD;FDA還為該療法治療TDT頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定。此外LentiGlobin還獲得了FDA的快速通道資格和EMA的PRIME資格。
借助積極的三期試驗(yàn)數(shù)據(jù)及FDA、EMA授予的“優(yōu)先”資格,這一基因治療最終可能獲得監(jiān)管批準(zhǔn),藍(lán)鳥(niǎo)生物目前已經(jīng)將其部分研發(fā)資源轉(zhuǎn)向定價(jià)策略。目前預(yù)期的售價(jià)為210萬(wàn)美元,或許會(huì)更低。
藍(lán)鳥(niǎo)生物對(duì)該支付戰(zhàn)略面臨的挑戰(zhàn)提出了前提,包括如何定義和跟蹤患者治療結(jié)果,如何在患者轉(zhuǎn)換保險(xiǎn)公司時(shí)處理分期付款,以及如何處理醫(yī)療補(bǔ)助為任何治療獲得最佳價(jià)格的要求。雖然藍(lán)鳥(niǎo)生物提供了一些潛在的解決方案,但很大程度上取決于它最終與保險(xiǎn)公司和政府醫(yī)保體系達(dá)成的具體協(xié)議。
(天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)新浪醫(yī)藥整理)
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