天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息2018年第61期

時(shí)間：2018-02-28

目        錄

【醫(yī)改新政】代表委員建言構(gòu)建緊密型醫(yī)聯(lián)體改善基層醫(yī)療環(huán)境

【醫(yī)保新政】門(mén)診統(tǒng)籌逐步替代不完美的個(gè)人賬戶(hù)已成為多方共識(shí)

【醫(yī)療器械】2017年CFDA新批準(zhǔn)的植介入器械分析

【科研前沿】世界中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域最新研究進(jìn)展

【藥監(jiān)新政】總局發(fā)布抗抑郁藥藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則

【重點(diǎn)新藥】截至今年2月已申報(bào)上市的進(jìn)口創(chuàng)新藥

 

 

【醫(yī)改新政】

代表委員建言構(gòu)建緊密型醫(yī)聯(lián)體改善基層醫(yī)療環(huán)境

2月27日，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委舉行主題為“代表委員談健康中國(guó)建設(shè)”發(fā)布會(huì)。特意邀請(qǐng)了醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域的全國(guó)人大代表和政協(xié)委員，對(duì)如何切實(shí)推動(dòng)健康中國(guó)，尤其是對(duì)于緊密型醫(yī)聯(lián)體建設(shè)。

代表委員們建言要將分級(jí)診療真正落到實(shí)處，就必須依靠緊密型醫(yī)聯(lián)體，作為醫(yī)聯(lián)體中最實(shí)用最有效的模式，緊密型醫(yī)聯(lián)體在今后將是主流趨勢(shì)。

緊密型醫(yī)聯(lián)體大概有三個(gè)特點(diǎn)：

1、不僅限于技術(shù)合作，人財(cái)物統(tǒng)一調(diào)配。

2、經(jīng)濟(jì)利益一體化，實(shí)現(xiàn)利益責(zé)任共同體。

3、分工明確：三級(jí)醫(yī)院診療大病，二級(jí)醫(yī)院診斷常見(jiàn)病、多發(fā)病，社區(qū)負(fù)責(zé)提供便捷醫(yī)療服務(wù)。

做好這5件事建好一個(gè)緊密型醫(yī)聯(lián)體：第一、專(zhuān)家下沉；第二、學(xué)科下沉；第三、建立信息化聯(lián)系；第四、醫(yī)保政策要起到杠桿的誘導(dǎo)作用；第五、采取“縣招鄉(xiāng)用”人才機(jī)制

人大代表、政協(xié)委員相信，隨著緊密型醫(yī)聯(lián)體的逐步崛起，大醫(yī)院和基層醫(yī)院緊密配合、信息互通使得基層首診、雙向轉(zhuǎn)診能真真正正落到實(shí)處，基層醫(yī)療環(huán)境也將迎來(lái)翻天覆地的改變！

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)基層醫(yī)師公社于小漁）

【醫(yī)保新政】

門(mén)診統(tǒng)籌逐步替代不完美的個(gè)人賬戶(hù)已成為多方共識(shí)

伴隨個(gè)人賬戶(hù)的存廢爭(zhēng)議，城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度運(yùn)行20年之后，門(mén)診報(bào)銷(xiāo)逐步替代個(gè)人賬戶(hù)的改革方向贏得了決策部門(mén)和學(xué)界的更多共識(shí)。

我國(guó)的醫(yī)保制度從1994年“兩江醫(yī)改”(江蘇鎮(zhèn)江和江西九江)試點(diǎn)中引入個(gè)人賬戶(hù)開(kāi)始，1998年，國(guó)務(wù)院發(fā)布了《關(guān)于建立城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度的決定》，醫(yī)療保險(xiǎn)制度改革正式啟動(dòng)，確立了社會(huì)統(tǒng)籌與個(gè)人賬戶(hù)相結(jié)合的職工醫(yī)保制度。

政策規(guī)定保險(xiǎn)費(fèi)由用人單位和職工共同繳納。具體比例由統(tǒng)籌地區(qū)根據(jù)個(gè)人賬戶(hù)的支付范圍和職工年齡等因素確定。

醫(yī)保個(gè)人賬戶(hù)的不良效應(yīng)至少包括三個(gè)方面：

一是異常嚴(yán)重地削弱了醫(yī)?；鸬幕ブ矟?jì)功能，損害了整個(gè)醫(yī)保制度的保障能力；

二是造成巨大的醫(yī)保資源浪費(fèi)，包括不必要或異化的基金消耗，購(gòu)買(mǎi)非藥品行為并不罕見(jiàn)，指定藥店藥價(jià)畸高現(xiàn)象也普遍存在，其中亦會(huì)存在腐敗行為；

三是居高不下的積累基金事實(shí)上在大幅貶值。

多位專(zhuān)家學(xué)者均表示，醫(yī)保個(gè)人賬戶(hù)在推動(dòng)我國(guó)醫(yī)保制度順利轉(zhuǎn)軌方面發(fā)揮了積極的作用，但它的歷史使命已接近完成，隨著門(mén)診統(tǒng)籌制度的建立，現(xiàn)在已經(jīng)迎來(lái)改革個(gè)人賬戶(hù)的時(shí)機(jī)。

我國(guó)將采取漸進(jìn)式方式來(lái)對(duì)醫(yī)保個(gè)人賬戶(hù)進(jìn)行改革。改革的基本方向是以建立門(mén)診統(tǒng)籌為基礎(chǔ)，逐步對(duì)醫(yī)療保險(xiǎn)個(gè)人賬戶(hù)進(jìn)行根本性改革。

醫(yī)療保險(xiǎn)個(gè)人賬戶(hù)的改革方向有兩個(gè)，第一選項(xiàng)是取消個(gè)人賬戶(hù)，此措施有利于最后實(shí)現(xiàn)城鄉(xiāng)醫(yī)療保障的統(tǒng)籌，也有利于提高基金的使用效率，第二選項(xiàng)是對(duì)個(gè)人賬戶(hù)進(jìn)行調(diào)整改善，包括逐步縮小個(gè)人賬戶(hù)。推進(jìn)職工門(mén)診統(tǒng)籌、改進(jìn)職工醫(yī)保個(gè)人賬戶(hù)使用管理等改革措施列入了政府部門(mén)的工作計(jì)劃中。

門(mén)診統(tǒng)籌是醫(yī)療保險(xiǎn)待遇的一種形式，簡(jiǎn)單地說(shuō)，基本醫(yī)療保險(xiǎn)中把參保人員的門(mén)診費(fèi)用納入統(tǒng)籌基金報(bào)銷(xiāo)的范圍。

門(mén)診統(tǒng)籌下，個(gè)人賬戶(hù)僅保留強(qiáng)制儲(chǔ)蓄的功能，效率低、基金保值增值難；門(mén)診統(tǒng)籌基金起付線(xiàn)約束功能可以有效替代個(gè)人賬戶(hù)；個(gè)人賬戶(hù)難以有長(zhǎng)期積累，其應(yīng)對(duì)未來(lái)疾病風(fēng)險(xiǎn)的功能很弱。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)第一財(cái)經(jīng)整理）

【醫(yī)療器械】

2017年CFDA新批準(zhǔn)的植介入器械分析

植介入醫(yī)療器械包括了心血管支架、藥物洗脫球囊、骨科植入物、生物瓣膜等醫(yī)用高值耗材，是目前醫(yī)療器械領(lǐng)域內(nèi)發(fā)展迅速，市場(chǎng)空間巨大的類(lèi)別。

2017年CFDA新批準(zhǔn)介入器材611種、植入材料16種。

主要有以下特點(diǎn)：

一、植入器械的獲批數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于介入器械。

由于介入器械尤其是心血管介入器械的技術(shù)壁壘較高，國(guó)內(nèi)從事研發(fā)和生產(chǎn)支架、球囊等產(chǎn)品，尤其是藥物支架、可降解支架以及藥物球囊等高端器械的企業(yè)數(shù)量非常有限，而骨科植入物等器械的發(fā)展相對(duì)成熟，技術(shù)壁壘也相對(duì)較低，因此從整體獲批的數(shù)量上來(lái)看，植入器械的獲批數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于介入器械。

  

二、國(guó)產(chǎn)醫(yī)療器械快速崛起

2017年5月國(guó)務(wù)院召開(kāi)了部署推進(jìn)《中國(guó)制造2025》深入實(shí)施的常務(wù)會(huì)議，更加明確了重點(diǎn)發(fā)展影像設(shè)備、醫(yī)用高值耗材等六大醫(yī)療器械國(guó)產(chǎn)化的路線(xiàn)。

2016年，境內(nèi)三類(lèi)和進(jìn)口植入材料和人工器官的注冊(cè)數(shù)量比為360：509，而2017年這一比例升高到了355：257，進(jìn)口器械的獲批明顯減少，從一個(gè)側(cè)面也反映出國(guó)家從醫(yī)療器械審評(píng)審批的層面基于醫(yī)療器械國(guó)產(chǎn)化的支撐。

     

三、骨科植入物中創(chuàng)傷類(lèi)約占一半

在骨科植入物中，接骨板、髓內(nèi)釘?shù)葎?chuàng)傷類(lèi)產(chǎn)品中，人工髖關(guān)節(jié)、膝關(guān)節(jié)等關(guān)節(jié)類(lèi)產(chǎn)品和椎間融合器等脊柱類(lèi)產(chǎn)品是最主要的三大類(lèi)，除此之外還有骨水泥、生物陶瓷等其他的材料。

在2017年新獲批的骨科植入物中，創(chuàng)傷類(lèi)占到近半成，脊柱類(lèi)和關(guān)節(jié)類(lèi)平分秋色。 

四、在植入性生物膜中，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新成績(jī)突出。

在植入性生物膜中，有三個(gè)國(guó)產(chǎn)生物心臟瓣膜獲批，其中有兩個(gè)是通過(guò)特別審批通道獲批的創(chuàng)新醫(yī)療器械，分別是杭州啟明醫(yī)療器械有限公司生產(chǎn)的創(chuàng)新產(chǎn)品“經(jīng)皮介入人工心臟瓣膜系統(tǒng)”和蘇州杰成醫(yī)療科技有限公司生產(chǎn)的創(chuàng)新產(chǎn)品“介入人工生物心臟瓣膜”。

五、心血管介入器械創(chuàng)新占國(guó)家創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批數(shù)量的三成

2017年CFDA新公示了10批創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批的名單，納入了64個(gè)創(chuàng)新醫(yī)療器械，其中，心血管介入器械就達(dá)到了18個(gè)。

2017納入創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批的心血管產(chǎn)品

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)醫(yī)藥網(wǎng)火石創(chuàng)造整理）

【科研前沿】

世界中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域最新研究進(jìn)展

一、基因療法治療阿茲海默病，艾伯維達(dá)成研發(fā)合作

日前，艾伯維（AbbVie）公司宣布與Voyager Therapeutics達(dá)成戰(zhàn)略合作，將前者的單克隆抗體專(zhuān)精與全球臨床開(kāi)發(fā)能力，以及后者的腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)相結(jié)合，共同開(kāi)發(fā)直接針對(duì)tau蛋白的抗體，以治療阿茲海默病等神經(jīng)退行性疾病。

tau蛋白是正常人大腦中常見(jiàn)的蛋白，能維持細(xì)胞的穩(wěn)定。然而在病變的大腦中，tau蛋白會(huì)異常積聚，導(dǎo)致大腦功能受損，神經(jīng)細(xì)胞死亡。異常tau蛋白的進(jìn)行性積聚與神經(jīng)退行性疾病的癥狀發(fā)展有著密切關(guān)聯(lián)，因此，研究人員也期望能針對(duì)這種蛋白，起到控制病情的效果。然而，目前技術(shù)上的一個(gè)局限在于，即便每周或每?jī)芍茏⑸湟淮吾槍?duì)tau蛋白的生物制劑，依然只有少部分藥物能夠穿透血腦屏障，作用于大腦。

艾伯維與Voyager期望能使用目前新興的基因療法，利用AAV遞送技術(shù)，將編碼抗tau蛋白抗體的遺傳信息傳輸進(jìn)大腦，在大腦中生成抗體，一勞永逸地減少tau蛋白。

二、自閉癥有望利用生物學(xué)檢測(cè)協(xié)助早期干預(yù)

自閉癥也稱(chēng)之為孤獨(dú)癥，是一種發(fā)育障礙，表現(xiàn)為不同程度的語(yǔ)言發(fā)育障礙、人際交往障礙、興趣狹窄和行為方式刻板，影響著患者的身心健康。

最近，科學(xué)家鑒定了與自閉癥相關(guān)的生物標(biāo)識(shí)物，通過(guò)血檢或者尿檢進(jìn)行自閉癥臨床診斷的道路上邁出了第一步。研究發(fā)表在《Molecular Autism》上。

在該項(xiàng)研究中，研究人員對(duì)年齡在5到12歲之間的38名自閉癥兒童和31名正常兒童進(jìn)行了血液和尿液測(cè)試，發(fā)現(xiàn)在自閉癥兒童中顯示了高水平的蛋白質(zhì)損傷，特別是在血漿檢測(cè)中，研究者認(rèn)為這結(jié)果與疾病相關(guān)。

三、治療肌萎縮癥，反義核酸藥物3期臨床結(jié)果積極

Biogen和Ionis Pharmaceuticals公司近日在《The New England Journal of Medicine （NEJM）》上發(fā)表了3期臨床研究CHERISH的積極結(jié)果，該研究旨在評(píng)估SPINRAZA（nusinersen）治療晚發(fā)型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的療效和安全性。

由于SMA患者脊髓和下部腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元蛋白（SMN）缺失，導(dǎo)致嚴(yán)重和漸進(jìn)性的肌萎縮和虛弱。患有嚴(yán)重SMA的患者最終可能會(huì)癱瘓并且難以執(zhí)行呼吸和吞咽等生活基本功能。SMN蛋白不足與患者SMN1基因缺失或有缺陷有關(guān)。SPINRAZA是一種反義寡核苷酸，旨在治療由SMN1基因中的突變或缺失引起的SMA，有可能增加SMA患者全長(zhǎng)SMN蛋白的數(shù)量。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德）

【藥監(jiān)新政】

總局發(fā)布抗抑郁藥的藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則

為指導(dǎo)和規(guī)范抗抑郁新藥的藥物臨床試驗(yàn)，近日國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局組織制定了《抗抑郁藥的藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》（下稱(chēng)《指導(dǎo)原則》）。

《指導(dǎo)原則》稱(chēng)，治療抑郁癥（Major Depressive Disorder，MDD）的藥物（以下簡(jiǎn)稱(chēng)抗抑郁藥）是全球藥物研發(fā)的熱點(diǎn)領(lǐng)域之一。在我國(guó)，抗抑郁藥研發(fā)方興未艾，但在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和實(shí)施中存在諸多問(wèn)題。為更好地鼓勵(lì)我國(guó)抗抑郁藥的創(chuàng)新研發(fā)，提高新藥研發(fā)的質(zhì)量和效率，特制訂本指導(dǎo)原則。

基本原則  抗抑郁藥的臨床研發(fā)也應(yīng)本著“以說(shuō)明書(shū)為目標(biāo)導(dǎo)向”的臨床研究模式。 

確證性試驗(yàn)設(shè)計(jì)考慮要點(diǎn)

（一）研究目的 （二）受試人群 （三）對(duì)照藥?。ㄋ模┰u(píng)估指標(biāo)

（五）試驗(yàn)類(lèi)型 ?。┖喜⒅委?nbsp;（七）數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計(jì)分析

 特殊考慮

（一）特殊人群試驗(yàn)  1.老年人群 2.兒科人群

（二）增效治療試驗(yàn)

（三）數(shù)據(jù)和安全監(jiān)察

（四）客觀檢測(cè)指標(biāo)的應(yīng)用 

【重點(diǎn)新藥】

截至今年2月已申報(bào)上市的進(jìn)口創(chuàng)新藥

一、苯達(dá)莫司汀　國(guó)內(nèi)進(jìn)口產(chǎn)品由以色列巨頭梯瓦（TEVA）申報(bào)。

2008年3月，由Cephalon開(kāi)發(fā)的鹽酸苯達(dá)莫司汀獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)。

本品是一種雙功能基烷化劑，可以導(dǎo)致DNA單鏈和雙鏈通過(guò)烷化作用交聯(lián)，打亂DNA的功能和DNA的合成，使DNA和蛋白之間，以及蛋白和蛋白之間產(chǎn)生交聯(lián)，從而發(fā)揮抗腫瘤作用。

國(guó)內(nèi)正大天晴和先聲藥業(yè)已提交仿制藥上市申請(qǐng)，并獲得優(yōu)先審評(píng)。

二、德拉馬尼 Delamanid  由日本大冢制藥申報(bào)。

本品為耐藥結(jié)核病(MDR-TB)治療藥物，在2017年已獲得優(yōu)先審評(píng)。

本品為一種具有新型作用機(jī)制的殺菌藥物，可干擾結(jié)核分枝桿菌（MTB）細(xì)胞壁的新陳代謝。該藥在體外對(duì)各類(lèi)MTB菌株均具有很高的殺菌活性，包括耐一線(xiàn)抗結(jié)核藥（如異煙肼和利福平）的菌株。2014年5月，獲得EMA上市許可。

WHO《2016年全球結(jié)核病報(bào)告》顯示，2015年，全世界新發(fā)結(jié)核病數(shù)量約為1040萬(wàn)例，當(dāng)年有140萬(wàn)人死于結(jié)核病　　

目前，大冢是世界上抗結(jié)核藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的最大出資者之一。

三、侖伐替尼（樂(lè)伐替尼） 本品由衛(wèi)材申報(bào)，為優(yōu)先審評(píng)品種。

Lenvatinib一種多靶點(diǎn)激酶抑制劑，可抑制VEGFR1-3、FGFR1-4、PDGFRα、KIT、RET等調(diào)節(jié)因子。

已于2015年獲美國(guó)FDA和EMA批準(zhǔn)用于侵襲性、局部晚期或轉(zhuǎn)移性分化型甲狀腺癌的治療, 并于2016年相繼獲得FDA和EMA批準(zhǔn)侖伐替尼聯(lián)合依維莫司治療晚期腎細(xì)胞癌。

不可切除的肝細(xì)胞癌　HCC是全球癌癥死亡的第二大病因，每年可導(dǎo)致近745,000例患者死亡。據(jù)中國(guó)腫瘤登記中心數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)原發(fā)性肝癌的發(fā)病率已居常見(jiàn)惡性腫瘤的第4位，病死率居第3位。

　　四、依洛尤單抗 本品來(lái)自安進(jìn)的申報(bào)。

　　2017年12月， Repatha獲得了FDA批準(zhǔn)，成為了第一款用于預(yù)防心血管疾病成年患者的心臟病、中風(fēng)和冠狀動(dòng)脈血運(yùn)重建術(shù)的PCSK9抑制劑。

五、輪狀病毒五價(jià)活疫苗  本品來(lái)自默沙東申報(bào)。

RotaTeq（美國(guó)商品名）是MSD研發(fā)的一種由5種人-牛重組活輪狀病毒株組成的3劑接種、預(yù)防性口服五價(jià)輪狀病毒活疫苗。

輪狀病毒是引發(fā)嬰幼兒嚴(yán)重急性腸胃炎的首要原因，我國(guó)每年有超過(guò)1000萬(wàn)嬰幼兒患輪狀病毒感染性胃腸炎，約占2歲以下嬰幼兒的1/4，是引起嬰幼兒嚴(yán)重腹瀉的最主要病源。

六、其他申報(bào)上市的進(jìn)口創(chuàng)新藥

其他申報(bào)上市的進(jìn)口創(chuàng)新藥還有：噻托溴銨奧達(dá)特羅（BI）,莫西沙星滴眼液（愛(ài)爾康），塞瑞替尼-色瑞替尼（諾華），羅沙司他（FibroGen），丁苯諾啡納洛酮，Nivolumab, Pembrolizumab-帕博利珠單抗等。