天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息2018年第62期

時間：2018-03-01

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【兩會前瞻】對十九屆三中全會公報的解讀

【醫(yī)保新政】零售藥店瞄準醫(yī)保統(tǒng)籌基金新動能

【公眾健康】世界罕見病日：各國政策支持一覽

【科研前沿】2006-2017年腫瘤藥物的研發(fā)和市場走向

【生物科技】新版CRISPR技術(shù)有望根治亨廷頓舞蹈癥

 

【兩會前瞻】

對十九屆三中全會公報的解讀

為期三天的中共十九屆三中全會2月28日在北京閉幕。除了為即將召開的全國兩會推薦國家領導人選之外，最重要的內(nèi)容無過于審議通過了深化黨和國家機構(gòu)改革的方案。

機構(gòu)改革的原因：兩個“還不完全適應”

全會同意把《深化黨和國家機構(gòu)改革方案》的部分內(nèi)容按照法定程序提交十三屆全國人大一次會議審議。

這次機構(gòu)改革的現(xiàn)實原因，就是兩個“還不完全適應”：

一是黨和國家機構(gòu)設置和職能配置同統(tǒng)籌推進“五位一體”總體布局、協(xié)調(diào)推進“四個全面”戰(zhàn)略布局的要求還不完全適應；

二是同實現(xiàn)國家治理體系和治理能力現(xiàn)代化的要求還不完全適應。

這些障礙和弊端，必須通過機構(gòu)改革來破除。

只不過這次機構(gòu)改革冠以“黨和國家”的名義，比以往限于國務院系統(tǒng)、政府系統(tǒng)的機構(gòu)改革，廣度、深度和影響要大得多。

機構(gòu)改革的目標：確保黨的領導全覆蓋

首要任務是完善堅持黨的全面領導。公報說，加強黨對各領域各方面工作領導，確保黨的領導全覆蓋，確保黨的領導更加堅強有力。建立健全黨對重大工作的領導體制機制，強化黨的組織在同級組織中的領導地位等等，這些表述無一不在強調(diào)這次機構(gòu)改革的總抓手，就是加強黨的領導。

這個思路是習近平執(zhí)政以來最鮮明的一個特色。“黨政軍民學，東南西北中，黨是領導一切的”，把中國的事情辦好，關(guān)鍵在黨。

前五年，全面從嚴治黨獲得了很大成效，接下來就要通過機構(gòu)改革，把黨的全面領導的原則以制度和組織的形式，貫徹下去、固定下來。

   機構(gòu)改革的原則：堅持賦予地方更多自主權(quán)和機構(gòu)編制法定化并重

在如何推進深化黨和國家機構(gòu)改革的問題上，公報還強調(diào)了兩個點：

一是強調(diào)要理順中央和地方的職責關(guān)系，更好發(fā)揮中央和地方兩個積極性。賦予省級及以下政府更多機構(gòu)設置的自主權(quán)，其實能更好地使機構(gòu)設置貼合當?shù)貙嶋H，這樣，中央和地方的關(guān)系才能達到公報里說的“運行順暢、充滿活力、令行禁止”。

二是機構(gòu)編制法定化。賦予地方一定的機構(gòu)設置自主權(quán)，并不是完全放開。總量上依然需要控制，這就是公報強調(diào)的第二點。

用法律的手段取代傳統(tǒng)機構(gòu)編制管理的“人治”現(xiàn)象，實現(xiàn)政府職責、機構(gòu)和編制的法定化。

這次三中全會公報也提到了一個很重要的信息：加大機構(gòu)編制違紀違法行為查處力度。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)大公報綜合報道）

【醫(yī)保新政】

零售藥店瞄準醫(yī)保統(tǒng)籌基金新動能

　　日前，天津市人力資源和社會保障局發(fā)布《關(guān)于實施維護參保人員基本用藥權(quán)益有關(guān)措施的通知》，明確參保人員可憑處方到定點零售藥店購藥，發(fā)生的門診藥品費用，醫(yī)?？砂匆?guī)定報銷。

　　隨著“處方外流”、醫(yī)保報銷，天津成為繼蘇州、成都等城市之后，又一個患者在零售藥店購買處方藥可享受醫(yī)保統(tǒng)籌基金報銷的城市。

近年來，隨著醫(yī)保對零售藥店藥品銷售的日益重視，全國醫(yī)保定點藥店數(shù)量從2011年的136190家增長到2016年的248528家（數(shù)據(jù)來源：IMS）。

但從總體上看，醫(yī)保支付零售藥店銷售藥品費用仍有很多限制。

醫(yī)保部門之所以如此謹慎，主要源于監(jiān)管困難。醫(yī)保定點藥店規(guī)模普遍不大、開業(yè)和注銷頻繁、違規(guī)行為多樣，盜刷醫(yī)保套現(xiàn)、串換藥品行為發(fā)生。

2017年2月人社部發(fā)布的《關(guān)于基本醫(yī)療保險藥品支付標準制定規(guī)則的指導意見》中，并未區(qū)分醫(yī)保對零售藥店和醫(yī)療機構(gòu)的支付標準。

黨的十九大提出，全面取消以藥養(yǎng)醫(yī)，健全藥品供應保障制度。充分發(fā)揮零售藥店服務效能，有利于提高患者用藥可及性、安全性，而在打開醫(yī)保統(tǒng)籌基金“禁區(qū)”，鼓勵零售藥店更多承擔藥品供應責任的過程中，醫(yī)保部門和零售藥店雙方都需鼓足勇氣爬坡過坎，但前景可期。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)中國醫(yī)藥報）

【公眾健康】

世界罕見病日：各國政策支持一覽

2018年2月28日是第十一屆國際罕見病日。各國對罕見病藥物研發(fā)均表示予以大力支持。

罕見病是指那些發(fā)病率極低的疾病，大多是慢性、退行性疾病，會導致殘疾等非常嚴重的后果，甚至危及生命。

罕見病包括遺傳病、癌癥、傳染性熱帶病和退行性疾病等，罕見病藥物是指用于治療、預防或診斷罕見病的藥物或疫苗。

其實罕見病并不罕見，目前全球有3.5億罕見病患者，中國患者可能超過1600萬。由于罕見疾病藥物市場小、潛在利潤低，而研發(fā)成本高，所以藥廠缺乏研發(fā)動力，導致真正有效的藥物卻“罕見”，僅有不到十分之一的罕見病患者能夠獲得相應的治療。

全球患者都面臨著診斷率低、缺醫(yī)少藥等巨大困境。

目前許多國家制定了法律法規(guī)，鼓勵罕見病藥物的研發(fā)，為藥品的上市、定價和報銷提供幫助，并作為重要的公共衛(wèi)生決策。

立法——罕見病藥物法規(guī)

一些國家和地區(qū)為鼓勵罕見病藥物的研發(fā)和銷售制定了相應的法律法規(guī)。1983年，美國通過了《罕見病藥物法案》（Orphan Drug Act），成為第一個為罕見病藥物立法的國家。

立法包括各種鼓勵罕見病藥物研發(fā)和銷售的激勵措施：研發(fā)費用的稅收抵免、授予多年的市場獨占權(quán)、快速審評、優(yōu)先審查等。

各國國家立場——國家罕見疾病計劃

保加利亞、希臘、馬其頓、羅馬尼亞和塞爾維亞等5個歐洲國家已經(jīng)制定了國家罕見疾病計劃。

跨境權(quán)利——歐盟跨境治療管理

歐盟是唯一一個在整個成員國實施統(tǒng)一的罕見病藥物認定和上市批準的國際團體。

特殊標簽——罕見病藥物認定

在美國，罕見病藥物中抗癌藥物的數(shù)量最多，占所有罕見病藥物的32.5%，歐洲、日本和澳大利亞的情況也類似。

獨立上市政策——針對罕見病的上市審評政策

澳大利亞、加拿大、英國、法國、德國、匈牙利、荷蘭、波蘭、斯洛伐克、瑞士和美國執(zhí)行類似的罕見病藥物上市審評標準。

快速上市通道——非專有通道，但罕見病更易獲得資格

為了確保能及時向市場供應罕見病藥物，一些國家加快了上市審評程序。這些程序包括：優(yōu)先審評、快速通道和加快上市批準。

研發(fā)激勵——財政激勵、預先許可準入

財政和非財政支持兩種激勵措施，用于促進罕見病藥物的研發(fā)。

市場強心針——獨家經(jīng)營權(quán)

在市場獨占期，監(jiān)管機構(gòu)不批準仿制藥或其它新藥上市。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)醫(yī)藥經(jīng)濟報）

【科研前沿】

2006-2017年腫瘤藥物的研發(fā)和市場走向

腫瘤藥物上市：碩果累累

2006-2017年，藥物評價和研究中心(CDER)一共批準了89個腫瘤治療藥物(NTDs)上市。生物制品評價和研究中心(CBER)批準了5種療法，包括3個疫苗和2個CAR-T療法。

其中小分子藥物67個，小分子藥物大部分都是蛋白激酶抑制等靶向藥物?；熕幬锍尸F(xiàn)遞減的趨勢，自從2010年上市兩個微管抑制劑之后，就鮮有化療藥物上市。

孤兒藥的比重高

隨著生物水平日新月異的發(fā)展、對于腫瘤等復雜疾病機理更透徹的理解，孤兒藥的政策傾斜，藥物的研發(fā)重點逐漸從心血管、抗菌藥物向腫瘤、免疫、神經(jīng)系統(tǒng)、孤兒藥等傾斜。

腫瘤藥物中孤兒藥的比重遠高于最近十幾年整體疾病領域的平均水平(大概為20%-30%，后期升高主要是腫瘤藥物批準數(shù)目的增加)。

    

腫瘤藥物獲批時間縮短

根據(jù)IMS數(shù)據(jù)，2013年抗腫瘤藥物從申請專利到獲批的平均時間為10.25年，而2015年則下降至9.5年。

腫瘤藥物市場潛力巨大

2016～2022年，腫瘤藥物市場在2022年會達到驚人的1900億美元，較2016年的832億翻了一倍，是第二大疾病市場 - 糖尿病市場的3倍。

全球抗腫瘤藥物市場的CAGA超過12%，遠高于處方藥物市場增長的6%，自身免疫疾病的市場增長幅度最大，達到了14.6%。

腫瘤市場寡頭現(xiàn)象嚴重、競爭逆襲突出

羅氏公司的三駕馬車其驅(qū)，利妥昔單抗(CD20單抗)、貝伐珠單抗(VEGFR單抗)、曲妥珠單抗(HER2單抗)，長虹貫日，常年占據(jù)腫瘤藥物前五的三席之位。

然而隨著生物技術(shù)的蓬勃發(fā)展，專利到期、生物仿制藥的上市、腫瘤免疫的興起等多方面因素，羅氏的三個拳頭產(chǎn)品增長速度緩慢。

新基研發(fā)的來那度胺是沙利度胺類似物，具有免疫調(diào)節(jié)、抗血管生成和抗腫瘤的作用。2017年全球銷售額達到了81.87億美元，增長幅度為17.4%，成功逆襲了利妥昔單抗，位列榜首。

2013年第一個上市的BTK抑制劑依魯替尼，由Pharmacyclics和強生共同開發(fā)。2017年依魯替尼全球銷售額為25.73億美元，全球最暢銷的白血病藥物。 

MSD的Keytruda在2017/5/23被FDA批準用于治療攜帶高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性，成為首款基于腫瘤標記物的癌癥治療方法，在癌癥史上具有劃時代的意義。

　藥物研發(fā)走向

①腫瘤藥物治療費用的提高。

②生物靶向藥物研發(fā)，也從最開始的抗體慢慢過渡到ADC抗體偶聯(lián)藥物、抗體、腫瘤免疫等多重領域，靶向腫瘤生物治療更加多樣化。

③腫瘤免疫療法成為了未來的潮流趨勢，在臨床療效上更加優(yōu)良，在批準的適應癥上，明顯改善了患者的總體生存期。

④小分子蛋白激酶抑制劑依舊是腫瘤上市藥物的主體，未來一段時間依舊保持每年六七個的趨勢。

⑤市場表現(xiàn)來看，針對于生長信號的早期靶向小分子藥物，在未來一段時間會受到一定的沖擊，主要因素是早期靶向小分子藥物專利到期帶來的仿制、PD-1/PD-L1單抗適應癥的不斷擴展。

⑥臨床試驗對于生物標志物的重視。

⑦腫瘤研究與發(fā)展的焦點仍然集中在靶向治療上，占到了2016年最新臨床研究的90%。放射線治療、細胞毒性藥物、激素藥物占比下降。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)藥渡頭條司鐵）

【生物科技】

新版CRISPR技術(shù)有望根治亨廷頓舞蹈癥

基因編輯CRISPR/Cas9技術(shù)的新版本用以治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington Disease），比早期研究中的版本更安全和更具體，此項研究結(jié)果發(fā)表在近期的《Frontiers in Neuroscience》雜志上。

 

用基因編輯技術(shù)治愈疾病的想法正越來越接近現(xiàn)實。對于遺傳性疾病，比如亨廷頓舞蹈癥（這是一種由缺陷基因引起的無法治愈的神經(jīng)退行性疾?。?，切除引起疾病的DNA序列似乎就是最終的治愈方法。但是，在任何人剪切患者的DNA之前，研究人員需確保這是最安全和最有效的方法。

亨廷頓舞蹈癥是由亨廷頓基因末端特定DNA序列的異常重復引起的。這種有缺陷的突變基因?qū)е露拘缘鞍踪|(zhì)的產(chǎn)生，所述蛋白質(zhì)逐漸累積并損傷患者的神經(jīng)元。這種疾病通常始于三四十歲，在疾病發(fā)作后的幾十年中，患者逐漸失去活動、說話甚至思考的能力。

目前亨廷頓舞蹈癥尚無法治愈。但研究人員已經(jīng)嘗試了許多方法來壓制有缺陷的基因。這包括通過基于DNA和RNA的方法中斷有毒蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。最近，研究人員還開始使用最近火熱的基因編輯工具之一——CRISPR/Cas9技術(shù)，該技術(shù)比過去的工具更便捷、更快速、更具精確性。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)藥明康德）