天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息2018年第89期

時(shí)間：2018-04-10

 

 

2018年第89期 2018年4月10日

 

 

目        錄

【醫(yī)藥新政】海南獲進(jìn)口醫(yī)療器械審批權(quán)

【藥監(jiān)執(zhí)法】7省表態(tài)嚴(yán)查嚴(yán)管中藥飲片問題

【醫(yī)保新政】醫(yī)保改革下輔助用藥或遭重大打擊

【科研前沿】硫酸軟骨素促進(jìn)黑色素瘤生長并產(chǎn)生耐藥性

【重點(diǎn)新藥】用于復(fù)發(fā)性卵巢癌維持治療的Rubraca獲批

【藥企動(dòng)態(tài)】

國藥集團(tuán)營收超3500億擬推出第七家上市公司

Eidos完成B輪融資從源頭治療心肌病

 

 

【醫(yī)藥新政】

海南獲進(jìn)口醫(yī)療器械審批權(quán)

4月8日，中央人民政府網(wǎng)站正式印發(fā)了《國務(wù)院關(guān)于在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)暫停實(shí)施<醫(yī)療器械監(jiān)督管理?xiàng)l例>有關(guān)規(guī)定的決定》。對(duì)先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床急需且在我國尚無同品種產(chǎn)品獲準(zhǔn)注冊(cè)的醫(yī)療器械，由海南省人民政府實(shí)施進(jìn)口批準(zhǔn)，在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用。

 

2013年2月，國務(wù)院正式批復(fù)海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，這是目前全國唯一由國務(wù)院批準(zhǔn)、以醫(yī)療旅游為主導(dǎo)的、致力于發(fā)展現(xiàn)代服務(wù)業(yè)的第三產(chǎn)業(yè)園區(qū)。同時(shí)，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)被賦予了九大“黃金政策”，為繼博鰲亞洲論壇的“第二樂章”。這一“特權(quán)”的獲準(zhǔn)，對(duì)樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)來說，是九大“黃金政策”的落地。

對(duì)于進(jìn)口藥品和醫(yī)療器械的引入，國家已經(jīng)加快了審評(píng)審批的速度。2015年8月，國務(wù)院出臺(tái)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》，藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批改革大幕正式拉開。

2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳又印發(fā)了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》要求加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批。對(duì)治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及公共衛(wèi)生方面等急需的藥品醫(yī)療器械，臨床試驗(yàn)早期、中期指標(biāo)顯示療效并可預(yù)測其臨床價(jià)值的，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，按要求開展研究。

對(duì)國外依法批準(zhǔn)上市、未獲得我國注冊(cè)批準(zhǔn)的藥品進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，可按照新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定的要求，申請(qǐng)實(shí)行特殊審批。

對(duì)于醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的，可按相關(guān)法律法規(guī)要求，向國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門提出申請(qǐng)，經(jīng)批準(zhǔn)后進(jìn)口，進(jìn)口藥品應(yīng)當(dāng)在指定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)第一財(cái)經(jīng)、中新網(wǎng)、中央人民政府官網(wǎng)整理）

 

【藥監(jiān)執(zhí)法】

7省表態(tài)嚴(yán)查嚴(yán)管中藥飲片問題

4月2、3日，甘肅、重慶藥監(jiān)分別發(fā)布了藥品質(zhì)量通告。甘肅通告了21批不合格藥品，重慶通告了12批次不合格藥品，且以上不合格藥品全為中藥飲片。

與此同時(shí)，甘肅藥監(jiān)通告當(dāng)日，還印發(fā)了2018年藥品化妝品流通監(jiān)管工作要點(diǎn)通知，要求鞏固已有成果，繼續(xù)開展中藥材中藥飲片專項(xiàng)整治。

日益嚴(yán)峻的飲片問題

近期共有11省發(fā)布了藥品質(zhì)量通告，累計(jì)曝光不合格藥品有405批次。其中，中藥材及其飲片有299批次，不合格率達(dá)74%。

重慶12批次藥品不合格，全為飲片；甘肅35批次，全為飲片；天津3批次，全為飲片；上海14批次，全為飲片；湖南42批次，41批次為飲片；山東87批次，80批次為飲片；江蘇86批次，71批次為中藥材及其飲片；浙江42批次，29批次為飲片；福建17批次，10批次為飲片；安徽10批次，4批次為飲片。

據(jù)公布的2017年藥品質(zhì)量不合格數(shù)據(jù)報(bào)告，2017年共計(jì)查封4106批次不合格藥品，中藥材及其飲片就有3535批次，不合格率達(dá)到86%。

 

7省表態(tài)嚴(yán)查嚴(yán)管

目前已有7省表態(tài)，要嚴(yán)查中藥材及其飲片，分別為甘肅、四川、安徽、海南、湖北、陜西、山東。

4月2日，甘肅省藥監(jiān)局印發(fā)2018年藥品化妝品流通監(jiān)管工作要點(diǎn)的通知，明確提及要鞏固已有成果，繼續(xù)開展中藥材中藥飲片專項(xiàng)整治。

次日，又印發(fā)“全省食品藥品科技標(biāo)準(zhǔn)工作要點(diǎn)”的通知，要求加強(qiáng)藥品檢驗(yàn)檢測體系建設(shè)，提升檢驗(yàn)檢測能力和健全標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)，完善統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)管理。

3月29日，四川省藥監(jiān)局在成都召開了全省中藥飲片質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)研判會(huì)，要求各級(jí)監(jiān)管部門，高度重視中藥飲片質(zhì)量問題。

3月21日，安徽省藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)中藥飲片生產(chǎn)企業(yè)監(jiān)督檢查的通知，將于3月20日至4月25日對(duì)全省中藥飲片生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行集中檢查。

3月20日，海南省藥監(jiān)局發(fā)布藥品流通企業(yè)日常監(jiān)督巡查制度的通知。把“以中藥材及初加工產(chǎn)品冒充中藥飲片銷售”和“非法加工中藥飲片”列為藥品零售企業(yè)的日常檢查范疇。

3月16日，湖北省藥監(jiān)局發(fā)布的2018年湖北省藥品化妝品監(jiān)管工作要點(diǎn)，要求開展中藥飲片專項(xiàng)檢查，重點(diǎn)打擊染色增重、摻雜使假、外購飲片貼牌銷售等“潛規(guī)則”性質(zhì)的違法行為。

2月中旬，陜西、山東兩省藥監(jiān)分別發(fā)布了2018年全省藥品化妝品生產(chǎn)監(jiān)管工作要點(diǎn)，要求重點(diǎn)檢查中藥材、中藥飲片供應(yīng)商管理、提取工藝、配制過程管理、成品檢驗(yàn)、委托配制管理。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥店經(jīng)理人整理）

【醫(yī)保新政】

醫(yī)保改革下輔助用藥或遭重大打擊

4月8日，江蘇省人力資源社會(huì)保障廳發(fā)布：關(guān)于印發(fā)《江蘇省基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2018年版）》的通知。

 

 

江蘇2108版醫(yī)保目錄（下稱《目錄》）已經(jīng)形成，并印發(fā)各地。《目錄》分為凡例、西藥、中成藥、中藥飲片四部分?；踞t(yī)療保險(xiǎn)支付時(shí)，西藥部分、中成藥部分的藥品區(qū)分甲類、乙類；工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)支付時(shí)不分甲類、乙類。中藥飲片部分采用排除法規(guī)定了基金不予支付費(fèi)用的藥品。

參保人員使用目錄內(nèi)藥品及目錄外中藥飲片發(fā)生的費(fèi)用，按基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)有關(guān)規(guī)定支付。

▍輔助用藥，醫(yī)保支付比例降低

江蘇要求各統(tǒng)籌地區(qū)對(duì)乙類藥品，可根據(jù)基金承受能力，先設(shè)定一定的個(gè)人自付比例，再按基本醫(yī)療保險(xiǎn)的規(guī)定給付。

對(duì)主要起輔助治療作用或易濫用的藥品，要適當(dāng)加大個(gè)人自付比例，拉開與其他乙類藥品的支付比例檔次，并建立動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制。

 

▍安徽只報(bào)銷一半

日前，安徽省醫(yī)保辦印發(fā)《安徽省基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄整合工作方案》（以下簡稱《方案》）?！斗桨浮访鞔_了醫(yī)保支付分為甲類、乙類和重點(diǎn)監(jiān)控乙類。

甲類按1.0系數(shù)報(bào)銷，中藥飲片納入甲類管理（不含中藥配方顆粒）；不屬于甲類的納入乙類管理，工傷保險(xiǎn)按1.0系數(shù)報(bào)銷，城鎮(zhèn)職工醫(yī)保和生育保險(xiǎn)按0.8系數(shù)報(bào)銷，城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)保按0.7系數(shù)報(bào)銷；重點(diǎn)監(jiān)控品種按乙類管理，按0.5系數(shù)報(bào)銷。

▍更多地方在行動(dòng)

早前，徐州市人社局下發(fā)《關(guān)于調(diào)整徐州市基本醫(yī)療保險(xiǎn)部分乙類藥品個(gè)人先行自付比例的通知》（以下簡稱通知）。

通知提出，自3月1日起對(duì)部分乙類藥品個(gè)人先行自付比例進(jìn)行調(diào)整。對(duì)76個(gè)輔助性、營養(yǎng)性、價(jià)格較高、非臨床必需、容易造成濫用的乙類藥品，適當(dāng)加大個(gè)人先行自付比例，最高者自付比例調(diào)至50%。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)賽柏藍(lán)整理）

 

【科研前沿】

硫酸軟骨素促進(jìn)黑色素瘤生長并產(chǎn)生耐藥性

硫酸軟骨素是一種很常見的膳食補(bǔ)充劑，是軟骨結(jié)構(gòu)的一個(gè)重要結(jié)構(gòu)成分，通常被推薦和氨基葡萄糖等其他化合物一起使用來治療關(guān)節(jié)炎。對(duì)于體弱多病的患者，醫(yī)生通常推薦其服用硫酸軟骨素來代替藥品，可以說硫酸軟骨素是一種安全性較高的膳食補(bǔ)充劑。

最近根據(jù)在培養(yǎng)細(xì)胞和小鼠模型中進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)結(jié)果發(fā)現(xiàn)，硫酸軟骨素可加速一種黑色素瘤的生長。

 

約一半的黑色素瘤都帶有一個(gè)特定的B-raf基因突變(V600E)。硫酸軟骨素會(huì)促進(jìn)攜帶V600E突變的黑色素瘤細(xì)胞生長，但不會(huì)影響其他類型的黑色素瘤細(xì)胞。食用了硫酸軟骨素的小鼠中的V600E腫瘤還出現(xiàn)了對(duì)威羅菲尼的耐藥性，威羅菲尼是一類小分子B-raf抑制劑，目前用于治療V600E陽性黑色素瘤患者。

硫酸軟骨素葡糖醛酸轉(zhuǎn)移酶（CSG）對(duì)硫酸軟骨素聚合物的形成很重要。硫酸軟骨素會(huì)驅(qū)動(dòng)黑色素瘤細(xì)胞生長的這一發(fā)現(xiàn)表明，硫酸軟骨素在細(xì)胞中發(fā)揮著信號(hào)傳導(dǎo)作用，只有聚合物形式的硫酸軟骨素才會(huì)影響B(tài)-raf黑色素瘤。

除了B-rafV600E之外，CSG可能還和其他癌基因共同作用。高脂肪、低碳水化合物的"生酮性"飲食也會(huì)加速V600E黑色素瘤細(xì)胞的生長。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)CPhI制藥在線整理）

 

【重點(diǎn)新藥】

用于復(fù)發(fā)性卵巢癌維持治療的Rubraca獲批

近日，Clovis Oncology宣布美國FDA批準(zhǔn)Rubraca?（rucaparib）片劑用于復(fù)發(fā)性卵巢上皮癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的維持治療，這些患者接受鉑類化療后有完全或部分緩解。FDA還同時(shí)批準(zhǔn)了補(bǔ)充診斷測試FoundationFocus CDx BRCA LOH用于確定腫瘤樣本的同源重組缺陷（HRD）狀態(tài)，并將Rubraca的首個(gè)適應(yīng)癥從加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為正式批準(zhǔn)。

 

大約15％至20％的卵巢癌患者攜帶BRCA基因突變，BRCA基因主要參與修復(fù)損傷的DNA，通常以此機(jī)制來防止腫瘤進(jìn)一步發(fā)展。然而，這些基因的突變也可直接導(dǎo)致包括卵巢癌在內(nèi)的某些癌癥。

Clovis Oncology帶來的Rubraca是一種口服小分子聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可阻斷參與修復(fù)受損DNA的PARP酶活性。當(dāng)PARP的功能得到抑制，那些同時(shí)具有受損BRCA基因的癌細(xì)胞的DNA不太可能得到修復(fù)，導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡，并可能減緩或停止腫瘤生長。今年2月，Rubraca被納入美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)卵巢癌臨床實(shí)踐指南，作為鉑類敏感卵巢上皮癌、輸卵管癌和原發(fā)性腹膜癌患者的維持療法，這些患者在完成至少兩次鉑類化療后有部分或完全緩解。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德整理）

【藥企動(dòng)態(tài)】

國藥集團(tuán)營收超3500億擬推出第七家上市公司

隨著上市公司年報(bào)的密集披露，國藥集團(tuán)旗下國藥控股、中國中藥、國藥股份、國藥一致等6家上市公司2017年業(yè)績也浮出水面。國藥集團(tuán)2016年?duì)I收超過3000億元，2017年更突破3500億元。日前，國藥器械和國藥控股下屬醫(yī)療器械業(yè)務(wù)正在準(zhǔn)備合并，將以國藥器械為主體，謀求單獨(dú)上市沖擊A股。

目前，國藥集團(tuán)下屬已經(jīng)擁有6家上市公司，如果國藥器械成功上市，將成為第七家上市公司，并將專注于集團(tuán)下屬醫(yī)療器械業(yè)務(wù)。

 

 

國藥控股

 

2017年，國藥控股收入達(dá)2777.17億元，同比增長7.48%；溢利78.68億元，同比增長14.17%；母公司持有者應(yīng)占溢利52.83億元，同比增長13.68%。其中，醫(yī)藥分銷收入2643.52億元，同比增長7.26%，占總收入超過90%；零售業(yè)務(wù)收入123.92億元，同比增長21.03%；其他業(yè)務(wù)收入39.62億元。

 

截至2017年12月31日，國藥控股下屬分銷網(wǎng)絡(luò)已覆蓋至中國31個(gè)省、直轄市及自治區(qū)；直接客戶包括15032家醫(yī)院，小規(guī)模終端客戶128326家，零售藥店87246家。此外，繼續(xù)強(qiáng)化全國一體化物流平臺(tái)建設(shè)，分銷網(wǎng)絡(luò)下沉規(guī)劃順利完成，全國醫(yī)藥分銷物流網(wǎng)絡(luò)包括4個(gè)樞紐物流中心、42個(gè)省級(jí)物流中心、236個(gè)地市級(jí)物流網(wǎng)點(diǎn)，26個(gè)零售物流網(wǎng)點(diǎn)，總網(wǎng)點(diǎn)數(shù)308個(gè)。

截至2017年12月31日，其附屬公司國藥控股國大藥房有限公司的門店覆蓋全國19個(gè)省、直轄市、自治區(qū)，其擁有3834家零售藥店，其中直營店2801家，加盟店1033家，銷售額同比快速增長，規(guī)模繼續(xù)保持行業(yè)領(lǐng)先。

中國中藥

 

中國中藥涵蓋中藥材種采、中藥飲片、配方顆粒、中成藥、中醫(yī)藥大健康等產(chǎn)業(yè)，是國藥集團(tuán)中醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)板塊的核心平臺(tái)。公司擁有700多個(gè)單味中藥配方顆粒品種，60多個(gè)經(jīng)典復(fù)方顆粒品種和979個(gè)成藥產(chǎn)品，其中282個(gè)成藥被收錄在2017版國家醫(yī)保藥品目錄，包括26個(gè)獨(dú)家產(chǎn)品。

2017年，中國中藥營業(yè)額達(dá)83.38億元，同比增長27.6%；本公司擁有人應(yīng)占溢利11.70億元，同比增長21.0%。

 

中國中藥通過對(duì)貴州同濟(jì)堂藥業(yè)有限公司和江陰天江藥業(yè)有限公司及其附屬子公司(簡稱：天江藥業(yè))的兩次重大并購，從單一的成藥業(yè)務(wù)迅速擴(kuò)展到覆蓋藥材飲片、中藥配方顆粒、成藥及健康服務(wù)的中藥全產(chǎn)業(yè)鏈。2017年，天江藥業(yè)的營業(yè)額快速增長，達(dá)55.00億元，同比增長 26.2%，占總營業(yè)額66.0%。

國藥一致

 

2017年國藥一致營業(yè)收入412.64億元，同比增長0.04%；凈利潤10.58億元，同比下降10.85%。對(duì)于凈利潤下滑，國藥一致表示，主要是2016年10月重大資產(chǎn)重組，報(bào)表包含了置出的三家工業(yè)公司2016年1-10月利潤表數(shù)據(jù)所致。剔除此因素，營業(yè)收入同比增長3.01%，凈利潤同比增長9.08%。

 

國藥一致的醫(yī)藥分銷業(yè)務(wù)主要立足于兩廣，據(jù)年報(bào)顯示，2013年完成兩廣網(wǎng)絡(luò)建設(shè)，業(yè)務(wù)延伸到縣級(jí)區(qū)域，2014年加快三級(jí)公司整合，2015年實(shí)現(xiàn)全網(wǎng)運(yùn)營，2016年進(jìn)一步拓展網(wǎng)絡(luò)，其中：一級(jí)以上醫(yī)院1660家，基層醫(yī)療客戶3348家，零售終端客戶1447家。

醫(yī)藥零售業(yè)務(wù)，國藥一致屬下國大藥房是國內(nèi)少數(shù)擁有全國性直營藥品零售網(wǎng)絡(luò)的企業(yè)之一，其零售連鎖網(wǎng)絡(luò)遍布19個(gè)省、自治區(qū)及直轄市，遍及近70個(gè)大中城市。截至2017年末，國大藥房擁有門店3834家，形成覆蓋華東、華北、華南沿海城市群的藥店網(wǎng)絡(luò)，并逐步擴(kuò)散進(jìn)入西北、中原和內(nèi)陸城市群。

國藥股份

 

2017年，國藥股份營業(yè)收入362.85億元，同比增長4.84%；凈利潤11.41億元，同比增長15.28%。國藥股份業(yè)績主要來自商品銷售、產(chǎn)品銷售和倉儲(chǔ)物流三大板塊。

 

國藥股份在完成北京地區(qū)商業(yè)資源整合后，實(shí)現(xiàn)北京地區(qū)二三級(jí)醫(yī)院的覆蓋，并超過3000家基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)，二三級(jí)醫(yī)院銷售穩(wěn)居區(qū)域首位。在全國三家麻醉藥品、一類精神藥品的全國性批發(fā)企業(yè)中，一直保持80%以上的市場份額。零售直銷業(yè)務(wù)已覆蓋全國500強(qiáng)連鎖和眾多單體藥店，直接渠道覆蓋超3萬家門店，渠道延伸共覆蓋超過8萬家門店。

據(jù)國藥股份年報(bào)顯示，2017年1月，重組項(xiàng)目取得中國證監(jiān)會(huì)重組委無條件通過，重大資產(chǎn)重組進(jìn)入實(shí)施完成階段；5月，4家標(biāo)的公司順利完成工商變更手續(xù)，募集配套資金10.3億元；6月，完成了新股發(fā)行、增發(fā)股份登記，公司注冊(cè)資金變更為7.67億，完成了重組的合并報(bào)表工作。至此，重大資產(chǎn)重組項(xiàng)目圓滿完成。

現(xiàn)代制藥

 

2017年是現(xiàn)代制藥完成重大資產(chǎn)重組的第一年，公司營業(yè)收入85.18億元，同比下滑6.66%；凈利潤達(dá)5.16億元，同比增長8.15%。

 

現(xiàn)代制藥年報(bào)顯示，在主營業(yè)務(wù)中，其原料藥的營業(yè)收入下滑幅度較大。

天壇生物

 

天壇生物2017年?duì)I業(yè)收入17.65億元；凈利潤11.08億元，同比增長359.33%。其中，血液制品業(yè)務(wù)營業(yè)收入達(dá)15.14億元，同比增長13.24%；2017年1-5月，公司轉(zhuǎn)讓了持有的經(jīng)營預(yù)防制品業(yè)務(wù)的子公司北生研和長春祈健全部股權(quán)，5月以后無預(yù)防制品業(yè)務(wù)。

 

目前，天壇生物主要業(yè)務(wù)是以健康人血漿、經(jīng)特異免疫的人血漿為原材料和采用基因重組技術(shù)研發(fā)、生產(chǎn)血液制品，開展血液制品經(jīng)營業(yè)務(wù)。主要產(chǎn)品包括人血白蛋白、靜注人免疫球蛋白、乙型肝炎人免疫球蛋白等12個(gè)品種。在研和在產(chǎn)品種包括白蛋白、免疫球蛋白、凝血因子及蛋白酶抑制劑等血液制品。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)米內(nèi)網(wǎng)、上市公司公告、東方財(cái)富網(wǎng)整理）

Eidos完成B輪融資從源頭治療心肌病

近日，開發(fā)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）淀粉樣變性（ATTR）的新型口服療法的生物醫(yī)藥公司Eidos Therapeutics宣布完成6400萬美元的B輪融資。Eidos表示，此次融資的收益將用于推動(dòng)Eidos的小分子候選產(chǎn)品AG10進(jìn)入2期臨床試驗(yàn)，并為3期臨床做準(zhǔn)備。

 

ATTR雖然屬于罕見遺傳病，但患病人數(shù)眾多，并且目前缺乏標(biāo)準(zhǔn)治療方法，這一領(lǐng)域還有高度未滿足的醫(yī)療需求。

Eidos研發(fā)的AG10是一種口服給藥的小分子，旨在有效地選擇性穩(wěn)定四聚體TTR，從而在一開始就停止產(chǎn)生ATTR的一系列分子事件?；诔^25年的研究，Eidos的方法模仿了一種天然發(fā)生的遺傳拯救突變，通過穩(wěn)定TTR四聚體來保護(hù)高風(fēng)險(xiǎn)人群免于患上ATTR。事實(shí)上，AG10與四聚體TTR的結(jié)合在與拯救突變T119M相同的位置產(chǎn)生強(qiáng)分子鍵，使TTR“超穩(wěn)定”，并能增強(qiáng)存活率。這種特異性結(jié)合模式?jīng)Q定了AG10在血藥濃度達(dá)到峰值時(shí)的能力，以完全穩(wěn)定四聚體TTR，并防止它在血流中分解成致病的TTR單體。之前的臨床試驗(yàn)表明，阻止血液中TTR單體的產(chǎn)生可以改善臨床結(jié)果。因此，Eidos認(rèn)為AG10可能成為“best-in-class”的療法。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德整理）