天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息2018年第79期

時(shí)間：2018-03-26

 

 

2018年第79期 2018年3月26日

 

 

目        錄

【一致性評(píng)價(jià)】仿制藥一致性評(píng)價(jià)各地鼓勵(lì)評(píng)價(jià)政策梳理

【醫(yī)改新政】2018年器械注冊(cè)管理工作六大重點(diǎn) 

【醫(yī)藥市場(chǎng)】五大重磅零關(guān)稅進(jìn)口新藥將沖擊千億元抗癌藥市場(chǎng)

【科研前沿】目前肝臟疾病領(lǐng)域最新研究進(jìn)展

【藥企動(dòng)態(tài)】

石藥集團(tuán)3個(gè)10億大品種 200個(gè)產(chǎn)品在路上

再生元與Alnylam達(dá)成合作共同開(kāi)發(fā)RNAi療法

 

 

【一致性評(píng)價(jià)】

 仿制藥一致性評(píng)價(jià)各地鼓勵(lì)評(píng)價(jià)政策梳理

開(kāi)展評(píng)價(jià)一致性評(píng)價(jià)各地的補(bǔ)助類(lèi)型主要有以下三類(lèi)：

一是現(xiàn)金補(bǔ)助：50-600萬(wàn)，最高的是安徽亳州，補(bǔ)助600萬(wàn)。大部分是省-市兩級(jí)給予補(bǔ)助。

二是銷(xiāo)售額補(bǔ)助：通過(guò)后不同銷(xiāo)售額補(bǔ)助不同金額，阜陽(yáng)銷(xiāo)售額達(dá)到1000萬(wàn)給予30萬(wàn)補(bǔ)助。

三是協(xié)調(diào)BE資源：協(xié)調(diào)臨床基地（北京、蚌埠），對(duì)承接市內(nèi)藥品生物等效性試驗(yàn)的市內(nèi)機(jī)構(gòu)，在通過(guò)一致性評(píng)價(jià)后，按照每個(gè)批文給予補(bǔ)助（重慶）

北京市評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

開(kāi)展體外一致性評(píng)價(jià)研究的品種擬支持科技經(jīng)費(fèi)100-200萬(wàn)元，開(kāi)展BE試驗(yàn)的品種擬支持科技經(jīng)費(fèi)200-300萬(wàn)元。

重慶市評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

1、對(duì)市內(nèi)現(xiàn)擁有生產(chǎn)批文的仿制藥品開(kāi)展一致性評(píng)價(jià)的企業(yè)，每個(gè)批文補(bǔ)助 100 萬(wàn)元。對(duì)通過(guò)一致性評(píng)價(jià)，且排在全國(guó)同品種前三位的，每個(gè)批文再一次性給予 200 萬(wàn)元獎(jiǎng)勵(lì)。

2、在通過(guò)生物等效性試驗(yàn)室認(rèn)定后一次性給予50 萬(wàn)元補(bǔ)助。在藥品通過(guò)一致性評(píng)價(jià)后，按照每個(gè)批文 20 萬(wàn)元的標(biāo)準(zhǔn)給予科技補(bǔ)助；科技補(bǔ)助中至少 30%用于獎(jiǎng)勵(lì)或補(bǔ)助直接從事生物等效性試驗(yàn)的工作人員。

 

貴州省評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的生產(chǎn)企業(yè)每個(gè)品種給予100萬(wàn)元以上項(xiàng)目資金支持。

寧夏評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

凡通過(guò)評(píng)價(jià)的每個(gè)藥品（品種）獎(jiǎng)補(bǔ)200萬(wàn)元，對(duì)于進(jìn)入仿制藥一致性評(píng)價(jià)工作程序的，可先期撥付10%的獎(jiǎng)補(bǔ)資金。

甘肅省評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)通過(guò)國(guó)家評(píng)價(jià)的每個(gè)品種給予300萬(wàn)元的補(bǔ)助。

四川省評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

1、全國(guó)前3位通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種，原則上每品種150萬(wàn)元-200萬(wàn)元。

2、全省前10位獲批的藥品上市許可持有人，每品種100萬(wàn)元-150萬(wàn)元。

四川-成都-天府評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

1、對(duì)仿制藥企業(yè)研發(fā)中心或分中心落戶國(guó)際生物城的，通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的每個(gè)品種按照研發(fā)中心實(shí)際投入給予20%的資金補(bǔ)貼，最高不超過(guò)100萬(wàn)，每個(gè)企業(yè)申請(qǐng)品種數(shù)量不超過(guò)10個(gè)。

2、通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種在國(guó)際生物城實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)后，每個(gè)品種按照企業(yè)實(shí)際投入給予20%的資金補(bǔ)貼，最高不超過(guò)300萬(wàn)，每個(gè)企業(yè)申請(qǐng)品種數(shù)量不超過(guò)10個(gè)。

3、凡涉及一致性評(píng)價(jià)的檢驗(yàn)檢測(cè)、技術(shù)評(píng)估等技術(shù)支撐平臺(tái)進(jìn)駐國(guó)際生物城的，給予一次性50萬(wàn)元的資金獎(jiǎng)勵(lì)。

4、凡三甲醫(yī)院、高校及科研院所在國(guó)際生物城內(nèi)設(shè)立臨床試驗(yàn)基地的，最高給予一次性500萬(wàn)元的資金獎(jiǎng)勵(lì)。

5、對(duì)申報(bào)取得藥品上市許可、在國(guó)際生物城實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化的藥品，每個(gè)品種按實(shí)際申報(bào)研發(fā)投入的10%給予補(bǔ)貼，最高不超過(guò)300萬(wàn)。

6、對(duì)在國(guó)際生物城范圍內(nèi)前三位通過(guò)審批的藥品上市許可持有人試點(diǎn)企業(yè)，每家企業(yè)給予一次性100萬(wàn)元的資金獎(jiǎng)勵(lì)。

 

福建省評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

在2018年底前完成一致性評(píng)價(jià)的品種，按評(píng)價(jià)成本20%比例、最高不超過(guò)100萬(wàn)予以一次性獎(jiǎng)補(bǔ)。

泉州評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

在2018年底前完成一致性評(píng)價(jià)的品種，按評(píng)價(jià)成本20%比例、最高不超過(guò)100萬(wàn)予以一次性獎(jiǎng)補(bǔ)。

對(duì)于成為國(guó)內(nèi)首家通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的其他化學(xué)藥品仿制藥口服固體制劑（非基藥），在此基礎(chǔ)上由市級(jí)財(cái)政再予以評(píng)價(jià)成本10%比例、最高不超過(guò)50萬(wàn)元另行獎(jiǎng)勵(lì)。

安徽省評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)完成質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)的仿制藥，每個(gè)品種給予一次性獎(jiǎng)補(bǔ)100萬(wàn)元，單個(gè)企業(yè)最高可達(dá)300萬(wàn)元。

安徽-亳州評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)符合獎(jiǎng)扶條件且通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的每個(gè)品種，在約定期限內(nèi)達(dá)到約定目標(biāo)的，由財(cái)政一次性給予600萬(wàn)元作為一致性評(píng)價(jià)科研經(jīng)費(fèi)補(bǔ)助等。

安徽-阜陽(yáng)評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

1、對(duì)藥品生產(chǎn)企業(yè)通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種，每個(gè)給予最高500萬(wàn)元的一次性獎(jiǎng)補(bǔ)，對(duì)企業(yè)法定代表人給予10萬(wàn)元獎(jiǎng)勵(lì)。

2、同時(shí)，對(duì)仿制藥制劑品種通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的，在阜陽(yáng)注冊(cè)生產(chǎn)，單品種年銷(xiāo)售額首次達(dá)到1000萬(wàn)元、2000萬(wàn)元、5000萬(wàn)元、1億元的企業(yè)，分別給予30萬(wàn)元、40萬(wàn)元、50萬(wàn)元、100萬(wàn)元的獎(jiǎng)勵(lì)。

河南評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)在全國(guó)同品種前3家通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的企業(yè)以及按期通過(guò)評(píng)價(jià)的企業(yè),省財(cái)政一次性給予100萬(wàn)元獎(jiǎng)勵(lì)。

河南-新鄉(xiāng)評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

凡是開(kāi)展一致性評(píng)價(jià)工作的企業(yè)均可申請(qǐng)獎(jiǎng)勵(lì)資金,對(duì)通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的藥品品種,按評(píng)價(jià)成本10%的比例,最高不超過(guò)100萬(wàn)元給予一次性獎(jiǎng)勵(lì)。

江西評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)在規(guī)定期限內(nèi)通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的每家藥品生產(chǎn)企業(yè)每個(gè)品種給予50-100萬(wàn)元的項(xiàng)目資金支持和補(bǔ)助，并可按稅法規(guī)定享受有關(guān)稅收優(yōu)惠政策。

 

江西-南昌評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

明確給予通過(guò)評(píng)價(jià)的每個(gè)品種50萬(wàn)元以上的獎(jiǎng)勵(lì)。

海南省海口市評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策：

1、凡是開(kāi)展了一致性評(píng)價(jià)工作的企業(yè)每個(gè)品種補(bǔ)貼 50萬(wàn)元。

2、凡是通過(guò)國(guó)家一致性評(píng)價(jià)藥品， 每個(gè)品種給予 50 萬(wàn)元的一次性獎(jiǎng)勵(lì)。 如是國(guó)內(nèi)首家通過(guò)的品種，則給予 100 萬(wàn)元的一次性獎(jiǎng)勵(lì)。

3、通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的藥品，從通過(guò)的第二年開(kāi)始連續(xù)兩年，以該品種當(dāng)年繳納的增值稅市級(jí)留成部分為標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行獎(jiǎng)勵(lì)，累計(jì)總額不超過(guò) 200 萬(wàn)元。

山東-濟(jì)南評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

1、對(duì)于企業(yè)開(kāi)展體外一致性研究的品種，每個(gè)品種支持資金100萬(wàn)元。

2、對(duì)于國(guó)內(nèi)同品種前3家通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種，視同獲得一類(lèi)新藥生產(chǎn)批件，一次性獎(jiǎng)勵(lì)100萬(wàn)元。其他通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種，視同獲得改良型新藥生產(chǎn)批件，一次性獎(jiǎng)勵(lì)50萬(wàn)元。

山東-威海評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

1、對(duì)于企業(yè)完成體外一致性評(píng)價(jià)研究的品種，每個(gè)品種支持資金50萬(wàn)元。

2、對(duì)于企業(yè)完成人體生物等效性試驗(yàn)（簡(jiǎn)稱BE試驗(yàn)）或臨床有效性試驗(yàn)的品種，每個(gè)品種支持資金100萬(wàn)元。

3、對(duì)于國(guó)內(nèi)同品種前三家通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種，獎(jiǎng)勵(lì)100萬(wàn)元；其他通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種，獎(jiǎng)勵(lì)50萬(wàn)元。

湖北-宜昌市評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)開(kāi)展仿制藥一致性評(píng)價(jià)的品種，每個(gè)支持50萬(wàn)元資金，每家企業(yè)被支持的品種數(shù)量原則上不超過(guò)5個(gè)。

對(duì)于國(guó)內(nèi)同品種前三家通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種，一次性獎(jiǎng)勵(lì)200萬(wàn)元；其他通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的品種，一次性獎(jiǎng)勵(lì)150萬(wàn)元。

江蘇-泰州評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)新通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的藥品品種，每個(gè)品種給予最高50萬(wàn)元的獎(jiǎng)勵(lì)。

黑龍江-哈爾濱評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

凡通過(guò)國(guó)家一致性評(píng)價(jià)的醫(yī)藥品種，投產(chǎn)后將給予實(shí)際投入的30%、最高300萬(wàn)元的一次性獎(jiǎng)勵(lì)。

浙江評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)當(dāng)?shù)仄髽I(yè)在全國(guó)率先通過(guò)仿制藥一致性評(píng)價(jià)的市、縣（市、區(qū)），省財(cái)政按品種給予一次性獎(jiǎng)補(bǔ)。

浙江-紹興評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)于通過(guò)國(guó)家一致性評(píng)價(jià)的品種，每個(gè)品規(guī)給予100萬(wàn)元的獎(jiǎng)勵(lì)；投入生產(chǎn)后，再給予100萬(wàn)元的獎(jiǎng)勵(lì)。

廣東-廣州評(píng)價(jià)鼓勵(lì)政策

對(duì)廣州市按國(guó)家規(guī)定通過(guò)仿制藥一致性評(píng)價(jià)的基本藥物目錄內(nèi)制劑品種以及率先在全國(guó)前三名通過(guò)仿制藥一致性評(píng)價(jià)的其他化學(xué)藥制劑品種，給予每品種200萬(wàn)至300萬(wàn)元的資金支持

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)國(guó)君醫(yī)藥相關(guān)信息整理）

 

【醫(yī)改新政】

2018年器械注冊(cè)管理工作六大重點(diǎn) 

　　法規(guī)制度體系將進(jìn)一步夯實(shí)

　　重點(diǎn)落實(shí)醫(yī)療器械上市許可持有人制度。抓緊修訂《醫(yī)療器械注冊(cè)管理辦法》等配套規(guī)章。組織制修訂40項(xiàng)醫(yī)療器械注冊(cè)技術(shù)審查指導(dǎo)原則。

　　審評(píng)審批制度改革將深入推進(jìn)

　　鼓勵(lì)研發(fā)創(chuàng)新，滿足臨床急需，完善臨床評(píng)價(jià)要求，強(qiáng)化現(xiàn)場(chǎng)檢查。

　　強(qiáng)化審評(píng)質(zhì)量管理體系，優(yōu)化審批流程。設(shè)立優(yōu)先通道予以審評(píng)審批。

　　標(biāo)準(zhǔn)監(jiān)督實(shí)施是重中之重

一是加強(qiáng)標(biāo)準(zhǔn)立項(xiàng)和制修訂工作管理。

二是繼續(xù)推進(jìn)分類(lèi)管理改革。

三是實(shí)質(zhì)性推進(jìn)醫(yī)療器械編碼工作。

四是加強(qiáng)命名管理。

 

“智慧監(jiān)管”將持續(xù)創(chuàng)新

建立醫(yī)療器械受理審評(píng)審批統(tǒng)一網(wǎng)上申報(bào)平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)注冊(cè)申請(qǐng)電子提交和審評(píng)審批；構(gòu)建產(chǎn)品注冊(cè)申報(bào)信息檔案和產(chǎn)品注冊(cè)審批信息檔案；做好創(chuàng)新、優(yōu)先審評(píng)產(chǎn)品審評(píng)結(jié)論及依據(jù)全部信息公開(kāi)；加強(qiáng)注冊(cè)產(chǎn)品數(shù)據(jù)庫(kù)管理，規(guī)范數(shù)據(jù)格式，將注冊(cè)數(shù)據(jù)統(tǒng)一報(bào)送至數(shù)據(jù)共享平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)互聯(lián)互通，提高數(shù)據(jù)利用率。

　　加強(qiáng)研究和國(guó)際交流

　　研究人工智能、精準(zhǔn)醫(yī)療、組織工程等新技術(shù)新產(chǎn)品領(lǐng)域。組織醫(yī)療器械創(chuàng)新研討會(huì)，為推進(jìn)審評(píng)審批制度改革提供決策支持。推進(jìn)定制式醫(yī)療器械管理研究，起草出臺(tái)相關(guān)管理規(guī)定。

做好國(guó)際醫(yī)療器械監(jiān)管機(jī)構(gòu)論壇（IMDRF）輪值主席工作，推進(jìn)國(guó)際醫(yī)療器械法規(guī)協(xié)調(diào)、轉(zhuǎn)化和應(yīng)用。

　　強(qiáng)化注冊(cè)管理隊(duì)伍建設(shè)

推動(dòng)落實(shí)政府購(gòu)買(mǎi)服務(wù)，進(jìn)一步強(qiáng)化注冊(cè)管理隊(duì)伍建設(shè)，提高技術(shù)審評(píng)人員待遇，提升科學(xué)監(jiān)管能力。

 

【醫(yī)藥市場(chǎng)】

五大重磅零關(guān)稅進(jìn)口新藥將沖擊千億元抗癌藥市場(chǎng)

國(guó)務(wù)院總理在中外記者會(huì)上“一些市場(chǎng)熱銷(xiāo)的消費(fèi)品包括藥品，特別是群眾、患者急需的抗癌藥品，我們要較大幅度降低，降到零稅率”的表態(tài)在給國(guó)內(nèi)眾多癌癥患者帶來(lái)了新的曙光的同事，也將給千億元國(guó)內(nèi)抗癌藥物市場(chǎng)帶來(lái)巨大的沖擊。。

1.兩大PD-1單抗

納武單抗(Nivolumab)是全球首個(gè)上市的PD-1單抗。自從2014年12月22日首次在美國(guó)獲批用于黑色素瘤適應(yīng)癥以來(lái)，已經(jīng)陸續(xù)被FDA批準(zhǔn)了9大適應(yīng)癥。納武單抗在中國(guó)二線治療NSCLC的上市申請(qǐng)于2017年11月2日獲得CDE承辦受理，在2017年12月18日被CDE以"與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯治療優(yōu)勢(shì)"的理由納入優(yōu)先審評(píng)，極有可能成為第一款在國(guó)內(nèi)獲批的PD-1/PD-L1單抗。

 

派姆單抗(Pembrolizumab)是由默沙東公司開(kāi)發(fā)，是第一只在美國(guó)上市的PD-1抑制劑。與Nivolumab相比，派姆單抗更領(lǐng)跑于PD-1在NSCLC的一線治療。派姆單抗于2018年2月11月提交了中國(guó)上市申請(qǐng)，極有可能成為第二款在國(guó)內(nèi)上市的PD-1/PD-L1單抗。

2.三大進(jìn)口靶向藥

奧拉帕利(Lynparza)由阿斯利康開(kāi)發(fā)，是全球首個(gè)上市的PARP抑制劑，最早在2014年12月被FDA加速批準(zhǔn)，用于四線治療晚期BRCA+卵巢癌，到目前已經(jīng)批準(zhǔn)了多個(gè)癌癥適應(yīng)癥。

 

侖伐替尼由衛(wèi)材開(kāi)發(fā)，是一種口服多靶點(diǎn)激酶抑制劑，可抑制VEGFR-1，2，3、FGFR-1，2，3，4、PDGFR、RET和KIT。侖伐替尼2015年2月13日在美國(guó)獲批上市，已批準(zhǔn)用于治療晚期甲狀腺癌和腎癌。侖伐替尼2017年11月3日向CFDA提交上市申請(qǐng)，且獲得優(yōu)先審評(píng)。

 

塞瑞替尼由諾華開(kāi)發(fā)，2014年4月29日被FDA批準(zhǔn)用于克唑替尼治療不耐受或疾病進(jìn)展的ALK+非小細(xì)胞肺癌，屬于第二代間變性淋巴瘤激酶(ALK)抑制劑。諾華提交的塞瑞替尼膠囊上市申請(qǐng)?jiān)?017年12月11日正式獲得CDE承辦受理，且已納入優(yōu)先審評(píng)。

 

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)米內(nèi)網(wǎng)整理）

【科研前沿】

目前肝臟疾病領(lǐng)域最新研究進(jìn)展

一、糖尿病藥物有潛力治療NAFLD

在2型糖尿病患者中常見(jiàn)非酒精性脂肪性肝?。∟AFLD），NAFLD可發(fā)展成為包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在內(nèi)的嚴(yán)重肝臟疾病，其治療方法非常有限。

近日有研究發(fā)現(xiàn)，新的2型糖尿病藥物empagliflozin可減少NAFLD和糖尿病患者的肝臟脂肪。這項(xiàng)名為E-LIFT試驗(yàn)的結(jié)果在美國(guó)芝加哥舉行的內(nèi)分泌學(xué)會(huì)第100屆年會(huì)（ENDO 2018）上發(fā)布。

 

Empagliflozin是種鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2 (sodium-glucose co-transporter 2, SGLT2) 抑制劑。SGLT2是在腎小球中將葡萄糖重吸收回血液的主要轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白。通過(guò)抑制SGLT2的作用，empagliflozin能夠降低葡萄糖在腎臟的重吸收，讓更多的葡萄糖通過(guò)尿液排出，從而降低血液中葡萄糖的水平。

二、逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程！小激活RNA對(duì)多種肝病和肝癌有效！

RNA激活療法的先驅(qū)MiNA Therapeutics公司近日公布了其MTL-CEBPA項(xiàng)目的臨床前數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示，該化合物能促進(jìn)幾種肝臟疾病模型的疾病進(jìn)程逆轉(zhuǎn)，并減少肝癌的腫瘤負(fù)荷。MTL-CEBPA是由包裹在SMARTICLES?納米顆粒中的CEBPA-51小激活RNA（small activating RNAs，saRNA）組成。

小激活RNA已經(jīng)被證實(shí)可以激活特定基因轉(zhuǎn)錄，從而上調(diào)具有治療潛力蛋白質(zhì)的表達(dá)。相關(guān)論文發(fā)表在《Oncogene》上。

 

MTL-CEBPA由配制成SMARTICLES?脂質(zhì)體納米顆粒的雙鏈RNA組成，設(shè)計(jì)用于激活肝功能的主要調(diào)節(jié)者CEBPA基因。

MTL-CEBPA是首個(gè)從MiNA的RNA激活平臺(tái)誕生的藥物候選。目前正在進(jìn)行名為OUTREACH的多中心1期臨床研究，這是首例在嚴(yán)重肝癌患者中進(jìn)行的1期臨床，以評(píng)估MTL-CEBPA在不符合標(biāo)準(zhǔn)療法或?qū)?biāo)準(zhǔn)療法耐藥的晚期肝癌患者中的安全性和耐受性。

臨床前數(shù)據(jù)突出了saRNA在上調(diào)基因表達(dá)方面的潛力，以及與傳統(tǒng)藥物相比是全新的治療方式。

三、臨床試驗(yàn)結(jié)果積極！化合物有望成為NAFLD和NASH新藥

近日，NGM Biopharmaceuticals宣布了關(guān)于NGM282開(kāi)發(fā)的多個(gè)里程碑。NGM282是一種治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的在研新藥。在NASH患者中進(jìn)行的探索性2期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受NGM282的患者的組織學(xué)測(cè)量結(jié)果得到改善，此外，NGM282在原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）患者中進(jìn)行的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，患者的纖維化和肝損傷標(biāo)志物也出現(xiàn)顯著改善。

相關(guān)論文發(fā)表在《柳葉刀》上。具體結(jié)果將在今年4月于法國(guó)巴黎舉行的國(guó)際肝臟會(huì)議2018（The International Liver Congress 2018）上宣布。

 

　　非酒精性脂肪肝病（NAFLD）正在許多國(guó)家成為最常見(jiàn)的慢性肝病，在美國(guó)大約有7500萬(wàn)到1億的NAFLD患者，在中國(guó)亦是慢性肝病的主要負(fù)擔(dān)之一，其治療方法非常有限。NAFLD包括一系列慢性肝臟疾病，其中NASH是最具侵襲性的類(lèi)型。NAFLD和NASH的病因仍然未完全闡明，目前的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理是減肥和健康飲食，尚無(wú)FDA批準(zhǔn)的治療方案。

NMG282是成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子19（FGF19）的非致瘤性變體，是調(diào)節(jié)膽汁酸并負(fù)責(zé)體內(nèi)葡萄糖和脂質(zhì)代謝的內(nèi)分泌胃腸激素。研究者認(rèn)為NMG282能夠改善肝臟脂肪變性以及與NAFLD和NASH相關(guān)的炎癥和纖維化。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德信息整理）

 

【藥企動(dòng)態(tài)】

石藥集團(tuán)3個(gè)10億大品種 200個(gè)產(chǎn)品在路上

3月19日，石藥集團(tuán)發(fā)布2017年財(cái)報(bào)，公司實(shí)現(xiàn)營(yíng)業(yè)收入154.63億港元，同比上一年增加25.0%；實(shí)現(xiàn)毛利93.46億港元，同比上一年增加48.1%，其中創(chuàng)新藥收入占集團(tuán)總收入增至42.6%。

漫漫十五年，石藥集團(tuán)轉(zhuǎn)型終成功

石藥集團(tuán)是中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)第一家境外上市公司，前身“中國(guó)制藥”。

中國(guó)制藥于1997年重組成立后，以抗生素、維生素C等原料藥為主營(yíng)業(yè)務(wù)，成為國(guó)內(nèi)最大的原料藥生產(chǎn)基地。2012年6月，中國(guó)制藥收購(gòu)石藥集團(tuán)歐意、石藥集團(tuán)恩必普及石藥集團(tuán)新諾威，并于2013年1月更名為石藥集團(tuán)，其主營(yíng)業(yè)務(wù)將從原來(lái)的原料藥向創(chuàng)新藥和品牌藥為主的全產(chǎn)品線過(guò)渡。

 

據(jù)石藥集團(tuán)年報(bào)數(shù)據(jù)，2014年實(shí)現(xiàn)營(yíng)收109.55億港元，2017年就上漲至154.63億港元。其中，成品藥是主打產(chǎn)品，其銷(xiāo)售收入由2014年的67.16億港元增加至2017年的113.74億港元。

 

創(chuàng)新藥銷(xiāo)售額逐年增長(zhǎng)，由2014年的27.84億港元上漲至2017年的65.82億港元，其占成品藥收入比重也逐年上升，由2014年的41.45%上升至2017年的57.87%。

2002-2017年，石藥集團(tuán)歷經(jīng)15年轉(zhuǎn)型之路，其原料藥與成品藥銷(xiāo)售比重從原來(lái)的7:3變成如今的3∶7，真正實(shí)現(xiàn)了從“原料藥到制劑”、“從普藥到創(chuàng)新藥”的跨越。

創(chuàng)新藥是核心，三大品種年銷(xiāo)過(guò)10億

 

石藥集團(tuán)在產(chǎn)產(chǎn)品主要集中在心腦血管系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)、抗腫瘤、抗感染、糖尿病等代謝類(lèi)疾病等領(lǐng)域，創(chuàng)新藥與普藥板塊均有多個(gè)產(chǎn)品銷(xiāo)售過(guò)億，創(chuàng)新藥中的奧拉西坦膠囊及注射用奧拉西坦、丁苯酞軟膠囊及丁苯酞氯化鈉注射液、馬來(lái)酸左旋氨氯地平分散片及馬來(lái)酸左旋氨氯地平片均年銷(xiāo)超過(guò)10億元。

腫瘤領(lǐng)域是石藥集團(tuán)重點(diǎn)布局的板塊，也是目前增長(zhǎng)最快的領(lǐng)域。目前抗腫瘤的核心創(chuàng)新產(chǎn)品有4款，其中津優(yōu)力、艾利能和諾利寧均已進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保。注射用紫杉醇(白蛋白結(jié)合型)于2018年3月2日開(kāi)始上市銷(xiāo)售，該抗癌新藥被認(rèn)為是具有10億潛質(zhì)的重磅產(chǎn)品。

創(chuàng)新與國(guó)際化雙驅(qū)動(dòng)，更多產(chǎn)品走出國(guó)門(mén)

 

近年來(lái)，集團(tuán)基本保證對(duì)創(chuàng)新藥的持續(xù)研發(fā)投入，研發(fā)費(fèi)用由2014年的3.07億港元上漲至2017年的8.15億港元，2017年的研發(fā)投入同比上一年增長(zhǎng)102.23%。研發(fā)投入占總收入比重也逐年上升。

據(jù)2017年財(cái)報(bào)，公司目前在研新產(chǎn)品約200個(gè)，主要集中在心腦血管系統(tǒng)、糖尿病等代謝類(lèi)疾病、抗腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)等領(lǐng)域，其中在新靶點(diǎn)大分子生物藥、細(xì)胞免疫治療及干細(xì)胞領(lǐng)域25個(gè)，小分子新藥12個(gè)及原化藥3類(lèi)新藥共55個(gè)。

 

除了對(duì)新品種的研發(fā)投入外，集團(tuán)還很注重對(duì)現(xiàn)有產(chǎn)品的二次開(kāi)發(fā)，包括新適應(yīng)癥、新劑型等。

 

截至2017年年底，集團(tuán)在美國(guó)獲批的ANDA數(shù)量已達(dá)15個(gè)，其中2016年獲批3個(gè)，2017年獲批8個(gè)，同比去年有大幅度增長(zhǎng)。還有多個(gè)ANDA批文在等待獲批途中，未來(lái)有望涌現(xiàn)更多ANDA品種。

多個(gè)創(chuàng)新藥也在美國(guó)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，丁苯酞軟膠囊已經(jīng)處于臨床II期階段，鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液、丁苯酞軟膠囊、抗體藥物偶聯(lián)藥物(DP303c)均于近期獲得美國(guó)藥監(jiān)局頒發(fā)孤兒藥的資格認(rèn)定并展開(kāi)新藥臨床試驗(yàn)。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)米內(nèi)網(wǎng)、上市公司財(cái)報(bào)、年報(bào)、港股那點(diǎn)事信息整理）

再生元與Alnylam達(dá)成合作共同開(kāi)發(fā)RNAi療法

日前，再生元（Regeneron）與Alnylam宣布達(dá)成合作，以開(kāi)發(fā)用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其它相關(guān)疾病的RNAi療法。

 

慢性肝病和肝硬化是美國(guó)發(fā)病率和死亡率的主要原因之一，導(dǎo)致2014年超過(guò)38,000人死亡。肝硬化最常見(jiàn)的前兆是酒精性肝病、慢性丙型肝炎和非酒精性脂肪肝?。∟AFLD）。到目前為止，還沒(méi)有針對(duì)這類(lèi)疾病的獲批藥物，這一領(lǐng)域還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

RNAi療法代表了一種創(chuàng)新的治療方法，用于靶向和沉默參與人類(lèi)疾病病因或通路的基因。這種方法可以模仿HSD17B13中自然發(fā)生導(dǎo)致功能喪失的遺傳變異，這些遺傳變異在不容易發(fā)生NASH疾病進(jìn)展的人中看到。這是一種革命性的方法，有可能改變遺傳病和其它疾病患者的治療。

基于這項(xiàng)研發(fā)合作，再生元將負(fù)責(zé)對(duì)肝細(xì)胞表達(dá)、遺傳學(xué)驗(yàn)證的HSD17B13靶點(diǎn)進(jìn)行研究，Alnylam將利用其RNAi治療平臺(tái)來(lái)識(shí)別針對(duì)該靶點(diǎn)的化合物。再生元和Alnylam打算在未來(lái)進(jìn)行單獨(dú)的五五分合作，以進(jìn)一步研發(fā)和推廣由此次合作產(chǎn)生的任何治療候選產(chǎn)品。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德整理）