天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息2019年第45期

時間：2019-03-18

2019年第45期（總第316期） 2019年3月18日

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【宏觀經(jīng)濟】全球資金或正加速流入中國

【醫(yī)保新政】今年要提高大病保險的起付線 慢性病用藥醫(yī)保報銷50%

【醫(yī)藥新政】國家醫(yī)保藥品目錄即將調整 優(yōu)先選擇臨床必需藥品 

【科研前沿】科學家鑒別出參與乳腺癌細胞增殖及療法耐受性的關鍵酶類

【重點新藥】TransCon CNP獲FDA授予孤兒藥資格 治療軟骨發(fā)育不全

【藥企動態(tài)】

貝達藥業(yè)抗腫瘤靶點新藥獲臨床試驗

2018年全國重點城市醫(yī)院用藥格局分析

 

【宏觀經(jīng)濟】

全球資金或正加速流入中國

據(jù)聯(lián)合國貿發(fā)會議統(tǒng)計，1992年以來，中國實際使用外資連續(xù)27年位居新興市場的首位。2018年，中國實際使用外資達1349.7億美元(不含銀行、證券、保險領域數(shù)據(jù))，位居世界第二位。目前跨國公司在華投資地區(qū)總部、研發(fā)中心超過2000家。

據(jù)俄羅斯衛(wèi)星通訊社3月15日報道，截至2018年底，中國累計設立外商投資企業(yè)約96萬家，累計實際使用外資超過2.1萬億美元。

全球投資者將不斷加大對中國市場的投資。據(jù)花旗稱，2018年中國的債券和股票市場經(jīng)歷了創(chuàng)紀錄的1200億美元流入，今年還可能增加2000億美元，這主要得益于將中國A股已納入MSCI新興市場指數(shù)，及權重值將不斷增加。

從今年4月起，人民幣計價的中國國債和政策性銀行債券將被正式納入彭博巴克萊全球綜合指數(shù)。許多日本投資者也正在將中國債券加入其主流投資選項池，并正在成為新的投資趨勢。據(jù)日本財務省數(shù)據(jù)，日本(投資者)2018年以來已經(jīng)買進1510億日元(13.3億美元)中國債券，創(chuàng)最高紀錄。

相比于金融領域的流動，外國資本和企業(yè)巨頭對中國實體產(chǎn)業(yè)的投資力度也正不斷加大。美國?？松梨诠?/span>100億美元獨資石化項目落戶廣東。這一大項目不僅將帶來大量資金，?？松梨谶€愿意用自身在石化領域的一流技術助力中國制造，可以說是要帶資金、帶技術進入中國市場。

所有跡象都表明，全球越來越多的資金或正加速流入中國市場。BWC中文網(wǎng)觀察團注意到，一方面原因在于中國市場在法律方面對于外商投資的明確規(guī)范舉措；另一方面也在于中國作為全球第二大經(jīng)濟體，有許多領先及同步世界增長的諸多機會。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)BWC中文網(wǎng)、東方財富網(wǎng)整理）

【醫(yī)保新政】

今年要提高大病保險的起付線 慢性病用藥醫(yī)保報銷50%

看病是重要的民生問題，尤其大病是民生的痛點?？床≠F看病難的問題，在我們國家的確存在。這幾年來，我們經(jīng)過努力，不僅建立了向全民提供基本醫(yī)療保障的制度，而且在此基礎上，由政府和居民共擔，購買大病保險，建立了大病保險的機制，這是可以緩解大病患者特別是困難群眾負擔的一個重要舉措，在世界上也應該是一個創(chuàng)舉。

去年就聽到許多關于抗癌藥貴的呼聲，通過減稅等多種辦法，讓17種抗癌藥降價50%以上，而且納入醫(yī)保，這讓癌癥患者特別是困難群眾大大減輕了負擔。今年還要做兩件這方面的事，并且要盡力。一是把高血壓、糖尿病等慢性病患者的門診用藥，納入醫(yī)保，給予50%的報銷，這將惠及我國4億高血壓、糖尿病患者。

二是要提高大病保險的起付線，提升大病保險的報銷標準?，F(xiàn)在近14億人都進入大病保險了，要讓更多的人、上千萬的人能夠直接受益，因為我們這個大病保險是有倍數(shù)效應的。要看到，我們的醫(yī)保雖然覆蓋全民，但是水平不高，尤其是農(nóng)民人均年收入不到1.5萬元，遇到大病靠自己扛是很難的。所以政府和社會要共同出力，緩解這個民生之痛。沒有健康就沒有幸福。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)北京晚報整理）

【醫(yī)藥新政】

國家醫(yī)保藥品目錄即將調整 優(yōu)先選擇臨床必需藥品

國家醫(yī)保局日前發(fā)布《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調整工作方案（征求意見稿）》，擬于今年4月至5月進行評審，6月印發(fā)新版藥品目錄，公布擬談判藥品名單，6月至7月進行談判，8月發(fā)布談判準入目錄。

優(yōu)先選擇臨床必需藥品

藥品目錄調整涉及西藥、中成藥、中藥飲片三個方面，具體包括藥品調入和藥品調出兩項內容。以國家藥監(jiān)局批準上市的藥品信息為基礎，不接受企業(yè)申報或推薦，不收取評審費和其他各種費用。

調入的西藥和中成藥應當是2018年12月31日（含）以前經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局注冊上市的藥品，優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。根據(jù)藥品治療領域、藥理作用、功能主治等進行分類，組織專家按類別評審。對同類藥品按照藥物經(jīng)濟學原則進行比較，優(yōu)先選擇有充分證據(jù)證明其臨床必需、安全有效、價格合理的品種。調入分為常規(guī)準入和談判準入兩種方式，在滿足有效性、安全性等前提下，價格（費用）與藥品目錄內現(xiàn)有品種相當或較低的，可以通過常規(guī)方式納入目錄，價格較高或對醫(yī)保基金影響較大的專利獨家藥品應當通過談判方式準入。

咨詢與遴選專家互不交叉

專家分為咨詢專家、遴選專家、測算專家、談判專家，主要由臨床醫(yī)學、藥學專家為主，包括一定數(shù)量的醫(yī)療保險專家、藥物經(jīng)濟學專家，分別負責藥品咨詢、遴選等具體評審工作以及談判藥品測算等。咨詢專家與遴選專家互不交叉。其中咨詢專家約300人左右。由相關學術團體和行業(yè)協(xié)會推薦作風正、業(yè)務強、熟悉并熱心醫(yī)療保障事業(yè)、自愿參與目錄評審的專家學者組成。分西藥、中藥兩大組，并分別下設綜合組與若干專業(yè)組。主要任務是對藥品分類與數(shù)據(jù)分析提供咨詢、論證藥品評審技術要點、論證提出備選藥品范圍意見等。

談判達成一致將納入目錄

談判專家由國家醫(yī)保經(jīng)辦機構、地方醫(yī)保部門代表以及相關專家組成，負責與談判藥品企業(yè)進行現(xiàn)場談判。由國家醫(yī)保經(jīng)辦機構、地方醫(yī)保部門代表以及相關專家組成談判組，與談判藥品企業(yè)進行現(xiàn)場談判。談判達成一致的藥品納入藥品目錄范圍，并確定全國統(tǒng)一的醫(yī)保支付標準及管理政策。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)中國經(jīng)濟網(wǎng)整理）

【科研前沿】

科學家鑒別出參與乳腺癌細胞增殖及療法耐受性的關鍵酶類

基底細胞樣乳腺癌（BLBC）是一種惡性難以治療的乳腺癌亞型，其在很大程度上與該疾病的三陰性分類相重疊，目前患者迫切需要新型療法來治療這類乳腺癌；近日，來自北卡羅來納大學醫(yī)學院等機構的科學家們通過研究揭示了基底細胞樣乳腺癌具有侵襲性（惡性）的分子機制。

研究者發(fā)現(xiàn)，名為USP21的酶類會促進基底細胞樣乳腺癌細胞增殖，同時其在很大一部分比例的患者腫瘤中處于上調狀態(tài)。研究者Michael Emanuele說道，我們認為USP21不僅會驅動基底細胞樣乳腺癌的發(fā)生，還能提供一種新靶點幫助開發(fā)新型抗癌療法，靶向作用USP21或會使癌細胞對當前臨床使用的療法變得敏感，從而治療患者。

在癌細胞中，轉錄因子會控制DNA轉錄為mRNA的速率，這種轉錄對于細胞周期和增殖都非常重要，研究者發(fā)現(xiàn)，一種名為FOXM1的轉錄因子在基底細胞樣乳腺癌中會大量存在；盡管FOXM1對正常和癌細胞周期非常重要，但目前研究人員仍然并不清楚調節(jié)FOXM1的分子機制。

利用基于RNA干擾的篩選技術來鑒別FOXM1調節(jié)子的豐度，研究發(fā)現(xiàn)，酶類USP21會增加FOXM1的豐度和穩(wěn)定性，即細胞中USP21越多，細胞周期過程中就會有更多的FOXM1被保護；當研究者剔除USP21后，他們發(fā)現(xiàn)參與FOXM1轉錄網(wǎng)絡的蛋白質水平會發(fā)生明顯下降，而且細胞周期的進展也會嚴重延誤。

研究者表示，USP21的剔除會讓基地樣癌細胞和腫瘤對紫杉酚變得敏感，紫杉酚是一種治療基底細胞樣乳腺癌的一線療法，USP21是基底細胞樣乳腺癌患者腫瘤中一種最頻繁被放大的酶類，其放大常常與FOXM1的上調同時進行，研究結果表明，USP21在高水平FOXM1和USP21的基底樣癌癥的增殖和療法開發(fā)中扮演著非常關鍵的角色。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)生物谷整理）

【重點新藥】

TransCon CNP獲FDA授予孤兒藥資格 治療軟骨發(fā)育不全

Ascendis制藥公司近日宣布，美國FDA已授予實驗性藥物TransCon CNP治療軟骨發(fā)育不全兒童的孤兒藥資格（ODD）。TransCon CTN是一種長效C型利鈉肽（CNP）前藥（prodrug），每周一次皮下注射，通過提供持續(xù)的、安全的、治療水平的CNP暴露，解決軟骨發(fā)育不全的各個方面問題。

軟骨發(fā)育不全是由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的一個常染色體顯性激活突變引起的，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。臨床前和臨床數(shù)據(jù)表明，CNP通路可刺激生長。增加的CNP可抵消下游FGFR3突變的影響，從而促進骨骼生長。

在健康受試者中開展的I期臨床研究顯示，Transcon CNP單次給藥后在7天內可連續(xù)提供目標水平的CNP暴露，可支持每周一次的給藥，同時具有良好的耐受性安全特性?；谶@些初步結果，Ascendis公司計劃在今年第三季度啟動對軟骨發(fā)育不全兒童進行II期臨床試驗。

目前，Ascendis公司正在利用其創(chuàng)新的前藥技術，建立一個領先的、完全集成化的罕見病公司。該公司利用TransCon技術與臨床上已驗證的母體藥物創(chuàng)造新的療法，這些療法具有同類最佳（best-in-class）的療效、安全性和/或便利性。除了TransCon CNP之外，該公司還有2個罕見內分泌學資產(chǎn)：（1）TransCon Growth Hormone是一種每周一次的生長激素，目前處于III期臨床，評估治療生長激素缺乏癥（GHD）的潛力；（2）TransCon PTH是一種長效的甲狀旁腺激素（PTH）前藥，目前處于I期臨床，治療甲狀旁腺功能減退癥。

此外，Ascendis公司也與賽諾菲在糖尿病領域、與羅氏旗下基因泰克咋眼科學領域有多個產(chǎn)品合作。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)生物谷整理）

【藥企動態(tài)】

貝達藥業(yè)抗腫瘤靶點新藥獲臨床試驗

3月18日，貝達藥業(yè)發(fā)布公告其公司收到 NMPA 簽發(fā)的有關新藥 BPI-23314 的臨床試驗申請的《臨床試驗通知書》（CXHL1900002 和CXHL1900003）。

BPI-23314是一個由貝達藥業(yè)自主研發(fā)的擁有完全自主知識產(chǎn)權的新分子實體化合物，是一種強效、高選擇性溴結構域和末端外結構域(Bromodomain and extra-terminal domain, BET)口服小分子抑制劑，能通過特異性抑制BET家族蛋白的功能，調控癌癥相關基因的轉錄表達，進而影響細胞生長、增殖、凋亡等多個生理過程，最終達到抑制腫瘤生長的目標。

BET蛋白的異常表達和功能失調與多種疾病關聯(lián)，作為一種極具潛力的抗腫瘤靶點，近些年得到了廣泛關注和開發(fā)，截至公告披露日，以BET為靶點的藥物均處于早期臨床階段，國內外尚無藥物上市。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)藥智網(wǎng)整理）

2018年全國重點城市醫(yī)院用藥格局分析

 

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)醫(yī)藥地理整理）